Spectrum制药公司宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了poziotinib（中文译名：波齐替尼）新药申请(NDA)，用于先前治疗过的HER2外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该NDA提交基于2期ZENITH20试验(NCT03318939)队列2的阳性结果，该试验评估了波齐替尼的安全性和有效性。研究结果显示该药物在该患者人群中的客观应答率(ORR)为27.8%(95%CI，18.9%-38.2%)。此外，该药物的中位缓解持续时间(DOR)为5.1个月（95%CI，4.2-5.5），中位无进展生存期为5.5个月（95%CI，3.9-5.8）。

　　该多中心、多时段、开放标签、2期ZENITH20试验由7个NSCLC患者队列组成。队列1纳入了先前治疗过EGFR外显子20插入突变体阳性的非小细胞肺癌患者，队列2包括HER2外显子20突变患者。队列3纳入了未经治疗的NSCLC和EGFR外显子20突变患者，队列4仍纳入了在一线治疗的NSCLC和HER2外显子20突变患者。队列5到7分别招募了以下患者：既往接受过治疗或未接受过治疗的EGFR或HER2外显子20插入突变患者；在一线osimertinib(Tagrisso)治疗中出现进展并出现额外EGFR突变的NSCLC和标准EGFR突变患者；在EGFR或HER2外显子18至21或细胞外或跨膜结构域中存在多种不常见突变的NSCLC患者。试验的主要终点为ORR，关键的次要终点包括疾病控制率(DCR)、DOR和PFS以及安全性和耐受性。研究者还评估了生活质量。

　　在90名接受治疗的患者中，25名达到部分反应，0名达到完全反应。在25名响应者中，响应的中位时间为32天（范围，23-183）。该队列中使用波齐替尼的DCR为70.0%（95%CI，59.4%-79.2%）。在74名患者的可评估人群中，该药物的ORR为35.1%（95%CI，24.4%-47.1%），DCR为82.4%（95%CI，71.8%-90.3%）。大多数患者经历了肿瘤缩小。此外，37.8%（95%CI，25.5%-50.0%）的患者在6个月时没有疾病进展。额外分析显示，该药物还在不同人群中提供了益处。接受过3个或3个以上既往治疗方案的患者中，使用波齐替尼的ORR为37.1%(95%CI，21.5%-55.1%)；在接受2或1个疗程的患者中，这些比率分别为21.4%(95%CI，8.3%-41.0%)和22.2%(95%CI，8.6%-42.3%)。

　　此外，接受过检查点抑制的患者中有26.2%对波齐替尼有反应。这些患者中有25名之前曾接受过含有1种或多种抗体或抗体药物偶联物的抗HER2药物，并且之前都接受过化疗。三名患者之前接受过trastuzumab(Herceptin)和afatinib(Gilotrif)；1人接受trastuzumab和neratinib(Nerlynx)。在入组时有稳定CNS转移的14名患者中，波齐替尼的ORR为28.6%。该亚组患者的中位PFS为7.4个月。值得注意的是，在使用波齐替尼治疗后，在2次或多次MRI扫描中发现有2处基线脑部病变的1名患者均未出现这两种病变。这些患者中有另外9名经历了CNS稳定的疾病。

　　关于安全性，所有患者都经历了治疗中出现的AE，并且报告了97.8%的与治疗相关的毒性；其中78.9%的影响为3级，4.4%为4级。波齐替尼报告的最常见毒性包括皮疹(91.1%)、腹泻(82.2%)和口腔炎(68.9%)。最常见的3级或更高的毒性包括皮疹(48.9%)、腹泻(25.6%)和口腔炎(24.4%)。严重的治疗相关AE(TRAE)为皮疹(3.3%)、虚弱(2.2%)、腹泻(2.2%)、脱水(2.2%)和口腔炎(2.2%)。此外，4.4%的患者使用波齐替尼出现4级TRAE，包括口腔炎、呼吸困难、低镁血症、低钙血症和胰腺炎复发。一名患者报告了5级肺炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：波奇替尼/波齐替尼(POZIOTINIB)的实验数据

　　更多药品详情请访问  波齐替尼  https://www.kangbixing.com/drug/Poziotinib/