去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显着的全身抗凝作用。

　　一项多中心、随机2期临床试验，比较了2种不同剂量去纤苷的疗效，研究纳入101例成人和48例儿童，入组患者均在移植后35d内确诊为HSOS，并伴有多器官功能衰竭（multi-organfailure，MOF）（主要表现为由肾脏、肺脏和/或中枢神经系统功能障碍），或根据Bearman标准显示严重HSOS的风险≥30%。A组（n=75）剂量为25mg·kg?1·d1，B组（n=74）为40mg·kg?1·d1，至少用药14d，或直到完全缓解（completeresponse，CR）、HSOS进展或出现3至4级不良事件（adverseevents，AEs）。CR率是主要临床终点，其定义为总胆红素下降到＜2mg/dl和MOF症状消除。两组治疗中位时间相似（19d对比20d），CR率差异无统计学意义（49%对比43%，P=0.613），100d生存率差异也无统计学意义（44%对比39%,P=0.619），患者最主要的死亡原因是HSOS的进展（分别为29%和28%），治疗相关AEs总发生率相似（分别为7%和10%）。按年龄进行分组发现，A组儿童患者100d生存率高于B组儿童(70%对比36%，P=0.020)。儿童患者的CR率和100d生存率均高于成人，在A组中差异更为显着：儿童与成人CR率为70%对比39%（P=0.015），100d生存率为70%对比33%（P=0.003）。

　　传统上，HSOS的治疗多采用对症支持治疗以及组织纤溶酶原激活剂（tPA）和肝素，但是疗效有限，并可增加清髓药物毒性。2016年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准去纤苷（用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾功能障碍或肺功能不全的肝脏HSOS患者，并被英国血液学标准委员会（BCSH）/英国血液和骨髓移植学会（BSBMT)(BCSH/BSBMT）制定的HSOS临床管理指南推荐用于预防和治疗HSOS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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