米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。
适应证和用途
米哚妥林RYDAPT是一种激酶抑制剂适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗。有：侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症。新诊断的急性髓性白血病（AML），通过FDA批准的测试检测FLT3突变阳性，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固相结合。
警告和注意事项
●胚胎-胎儿毒性：米哚妥林可能致胎儿危害当给予一位妊娠妇女。忠告对胎儿潜在风险
●肺毒性：监视对间质性肺病或肺炎的症状。在有肺毒性的体征或症状患者终止米哚妥林。曽发生致敏性病例。
不良反应
●AML：最常见不良反应(≥20%)为发热性中性细胞减少，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀斑，肌肉骨骼痛，鼻出血，装置-相关感染，高血糖,和上呼吸道感染。(
●ASM，SM-AHN，或MCL：最常见不良反应(≥20%)为恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼痛，腹痛，疲乏，上呼吸道感染，便秘，发热，头痛，和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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