泊马度胺是继来那度胺之后的第三代免疫调节剂（IMiD）,显示出了独特的抗感染，免疫调节，抗肿瘤增生，抗血管生成等作用，并且在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的临床试验中显示出更高的疗效，与来那度胺相比具有更少的不良反应。
批准泊马度胺上市主要源于一项多中心、随机、开放标签的临床试验MM-002研究，该研究对象为221名复发/难治性MM患者，此前曾接受过来那度胺和硼替佐米治疗。在MM-002研究中，泊马度胺和地塞米松联合治疗组的临床疗效较好，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，而单独使用泊马度胺组为2.7个月。
随机、开放标签的III期临床试验MM-003研究进一步证实了上述发现，研究比较了泊马度胺+低剂量地塞米松vs. 单独使用高剂量地塞米松对此前曾接受硼替佐米和来那度胺的患者的疗效。结果表明，泊马度胺+低剂量地塞米松与单独使用高剂量地塞米松相比能显着改善中位PSF（4.0个月vs. 1.9个月）。
在安全性和耐受性评估方面，总的来说，治疗的耐受性良好。3级和4级不良事件主要为血细胞减少，包括贫血（18.4%，43例）、中性粒细胞减少（49.3%，121例）和血小板减少（19.1%，51例）。其中42.4%的贫血、81.6%的中性粒细胞减少和33.3%的血小板减少事件与治疗相关。低于或3级脓毒症的发生率为13.9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺联合伊沙佐米加地塞米松可提高骨髓瘤患者的生存期？
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