Defal（去氟可特），由西班牙Faes Farma, S.A.,研发,是美国获批DMD适应症-Emflaza的原研药。据了解，五洲药物与西班牙Faes Farma, S.A.于2020年签署独家代理协议，由五洲药物全权代理Defal在大中华区（包括中国大陆、香港和澳门特别行政区、台湾地区）的独家开发、生产和商业化的权利。
Defal（去氟可特）,皮质类固醇药-去氟可特，用于治疗神经类致死性罕见病-杜氏肌营养不良症。目前国内并未有该适应症的治疗药物上市销售。
根据欧洲的临床报告显示，不经过治疗的杜氏肌营养不良患者平均会在12岁失去行走能力，19岁左右因心肌衰竭死亡。而去氟可特作为治疗手段，可以延长DMD患者的独立行走时间，降低做脊柱稳定手术的需求，减少出现易爆易怒的情绪，改善的肺部功能，提高患者的存活率和生存质量。
基于科学研究结果，《柳叶刀》在2018版的DMD患者护理标准中将去氟可特列为标准常用药物。各国的患者组织联盟也将去氟可特列入常规基础用药。目前，去氟可特已成为欧美地夫杜氏肌营养不良症患者的首选用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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