恩曲替尼（Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101）是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1、ALK和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1、ALK或NTRK基因融合的癌细胞死亡。

　　恩曲替尼于2019年6月19日在日本批准上市，于2019年8月15日获FDA批准上市，剂型：口服胶囊100/200mg，恩曲替尼是第一个在日本被批准用于靶向NTRK基因融合肿瘤的药物，批准用在一系列难以治疗的实体肿瘤类型中，包括胰腺、甲状腺、唾液腺、乳腺、结肠直肠和肺癌等。也就是说，任何癌症患者，只要有NTRK基因融合，不管是肺癌、乳腺癌还是肠癌，都可以考虑使用，不限癌症类型，只看“基因突变”。

　　欧盟临床表现结果如下：

　　—— 治疗NTRK融合阳性实体瘤：恩曲替尼的总缓解率（ORR，74例患者）为63.5%，在13种不同的实体瘤类型中均观察到客观缓解，中位缓解持续时间（DoR）为12.9个月（范围:9.3-未达到)。

　　——治疗ROS1阳性晚期NSCLC：恩曲替尼的总缓解率（ORR；94例患者，中位随访12个月）为73.4%，中位DoR为16.5个月（范围：14.6个月-28.6个月）。在161例随访6个月的患者中，包括29%的中枢神经系统（CNS）转移患者，ORR为67.1%。

　　——基线存在中枢神经系统（CNS）转移患者：均观察到对恩曲替尼的治疗反应，NTRK和ROS1患者群体中的颅内ORR分别为62.5%和79.2%。

　　——治疗儿科患者：恩曲替尼在全部NTRK基因融合（n=5）儿童和青少年患者中均缩小了肿瘤（ORR=100%）、其中2例获得完全缓解（CR=40%）。2例有原发性高级别肿瘤的患者中均观察到客观缓解，其中1例完全缓解。

　　恩曲替尼的耐受性良好，最常见的不良反应包括：疲劳、便秘、味觉改变（口臭）、肿胀（水肿）、头晕、腹泻、恶心、神经系统紊乱（感觉障碍）、呼吸短促（呼吸困难）、贫血、体重增加、血肌酐增加、疼痛、认知障碍、呕吐、咳嗽、发热。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  恩曲替尼  https://www.kangbixing.com/drug/eqtn/