BCL-2是调节细胞凋亡的关键蛋白，在很多血液系统恶性肿瘤中高表达，发挥抗凋亡作用。BCL-2这一靶点早在30余年前就已被发现，由于BCL-2靶点成药性难度极大，使许多药企研发均以失败告终。然而维奈克拉（Venetoclax）是首个高度选择性的BCL-2抑制剂，也是新型抗癌药物（BH3-拟态药物）中首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于临床的药物。

　　2020年12月，维奈克拉获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者，并于2021年2月正式全国开售。但在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病（CLL），目前临床研究更已拓展到多发性骨髓瘤（MM）、骨髓增生异常综合征（MDS）等多个血液肿瘤。

　　维奈克拉在中国获批AML适应证是基于一项全球Ⅲ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验(VIALE-A)。该研究比较了维奈克拉联合阿扎胞苷（AZA）与阿扎胞苷单药，治疗成人新诊断且不适合接受强烈化疗AML患者的疗效和安全性。

　　维奈克拉联合AZA相比较于AZA单药，明显提升复合完全缓解率（66.4%vs28.3%，P＜0.001），另外患者的血象也得以恢复，生活质量也得以改善。更为重要的是，中位随访20.5个月时，维奈克拉联合AZA将AML患者的中位生存期显著提高同时降低34%死亡风险（14.7个月vs9.6个月，HR0.66，95％CI0.52-0.85，P＜0.001）。并且联合治疗的安全性良好。

　　另一项VIALE-C研究也是维奈克拉治疗AML患者的III期临床试验之一。该研究探究了维奈克拉联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗AML患者的疗效。研究结果显示：与低剂量阿糖胞苷联合安慰剂对照组相比，维奈克拉片联合LDAC试验组在三个重要终点方面均展示出里程碑式的临床获益：维奈克拉试验组能降低AML患者25%的死亡风险，中位总生存（OS）延长3.1个月(7.2个月vs4.1个月，HR=0.75，P=0.11)。

　　在对所有入组患者进行了延长6个月随访后结果显示，中位OS延长了4.3个月（8.4个月vs4.1个月，HR=0.70，P=0.04）。同时，维奈克拉片试验组获得了更佳的治疗反应（CR/CRi率：48%vs13%，P＜0.001)以及明显改善的生活质量（减少输血依赖：37.6%vs16.2%，p=0.002）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈妥拉(VENETOCLAX)联合方案在急性髓系白血病的应用

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