地中海贫血是由于红细胞生成无效导致的遗传性贫血。特别是，患有重型地中海贫血症的人会因定期输血红细胞而出现继发性铁过载。需要铁螯合疗法来预防长期并发症。

　　一项研究纳入了 16 项研究，涉及1807名随机参与者(范围23至586名参与者)。12项双臂研究将地拉罗司与安慰剂(两项研究)或去铁胺(七项研究)或去铁酮(一项研究)或地拉罗司和去铁胺的组合与单独的去铁胺(一项研究)进行了比较。一项研究比较了地拉罗司和去铁酮的组合与去铁酮和去铁胺的组合。三项三组研究将地拉罗司与去铁胺和去铁酮(两项研究)或地拉罗司和去铁酮的组合分别与去铁酮和地拉罗司单药治疗进行了比较(一项研究)。一项四臂研究将两种不同剂量的地拉罗司与匹配的安慰剂组进行了比较。

　　在输血依赖性地中海贫血患者中比较地拉罗司与安慰剂(n = 47)的两项研究(一项药代动力学研究和一项剂量递增研究)表明，地拉罗司可导致铁的净排泄。在这些研究中，安全性是可以接受的，需要在 II 期和 III 期研究中进行进一步调查。

　　九项研究(1251 名参与者)提供了地拉罗司与去铁胺标准治疗的对比数据。数据表明，根据比较的去铁胺和地拉罗司的剂量比例，可以实现类似的功效。在 III 期研究中，中间标志物铁蛋白和肝铁浓度 (LIC) 的相似或更好的疗效只能在高度铁过载的亚组中实现，平均比例为 1 mg 地拉罗司与 1.8 mg 去铁胺，对应于平均剂量分别为每天 28.2 毫克和每天 51.6 毫克。不同给药比例的综合效应是：血清铁蛋白，平均差 (MD) 454.42 ng/mL(95% 置信区间 (CI) 337.13 至 571.71)(中等质量证据);通过活检或 SQUID 评估 LIC，MD 2.37 mg Fe/g 干重(95% CI 1.68 至 3.07)(中等质量证据)和响应者分析，LIC 1 至 < 7 mg Fe/g 干重，风险比 (RR) 0.80 (95% CI 0.69 至 0.92)(中等质量证据)。观察到的显着异质性可以通过不同的剂量比来解释。关于死亡率(低质量证据)和有效螯合治疗可能所需剂量的安全性数据有限。在先前接受过去铁胺治疗的患者中，患者对地拉罗司的满意度更高，RR 2.20(95% CI 1.89 至 2.57)(中等质量证据)。两种药物的停药率相似(低质量证据)。

　　对于输血依赖性地中海贫血患者的其余比较，评估结果的证据质量从低到非常低，主要是因为纳入的参与者数量非常少。四项研究(205 名参与者)将地拉罗司与去铁酮进行了比较;其中一个(41 名参与者)显示去铁酮组有更多的参与者出现关节痛，但由于报告的不同类型的不良事件数量众多，比较这一结果尚不确定。一项研究(96 名参与者)将地拉罗司联合去铁酮与去铁酮联合去铁胺进行了比较。与接受去铁酮和去铁胺治疗的参与者相比，接受口服铁螯合剂联合治疗的参与者的依从性更高，但没有参与者中止研究。在比较地拉罗司与去铁罗司和去铁酮联合用药以及去铁酮与去铁罗司和去铁酮联合用药(一项研究，40 名参与者)以及去铁罗司和去铁胺与单独去铁胺(一项研究，94 名参与者)的比较中，只有少数与患者相关的结果是报告，没有迹象观察到显着差异。

　　一项研究(166 名参与者)纳入了非输血依赖性地中海贫血患者，并将两种不同剂量的地拉罗司与安慰剂进行了比较。地拉罗司治疗降低血清铁蛋白，MD ‐306.74 ng/mL(95% CI ‐398.23 至 ‐215.24)(中等质量证据)和 LIC，MD ‐3.27 mg Fe/g 干重(95% CI ‐4.44 至 ‐2.09)(中等质量证据)，而两组中经历不良事件的参与者人数和停药率(低质量证据)相似。没有参与者死亡，但由于随访时间仅为一年，死亡率数据有限(中等质量证据)。

　　地拉罗司为地中海贫血和继发性铁过载患者提供了一种重要的治疗选择。根据现有数据，在通常推荐的 1 mg 地拉罗司与 2 mg 去铁胺的比例下，地拉罗司似乎并不优于去铁胺。然而，根据地拉罗司与去铁胺相比的剂量和比例，似乎可以实现类似的疗效。这是否会产生类似的疗效并在长期内转化为类似的益处，如去铁胺所显示的那样，需要得到证实。关于罕见毒性和长期安全性的随机对照试验数据仍然有限。然而，在详细讨论了潜在的益处和风险之后，地拉罗司可以作为对地拉罗司表现出强烈偏好的个人的一线选择，对于对去铁胺不耐受或依从性差的人来说，这可能是一种合理的治疗选择.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：地拉罗司(DEFERASIROX)在临床研究中的治疗效果和作用机制

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