诺华近日公布一项真实世界研究的重要结果，该研究旨在评估阿博利布治疗PIK3CA相关过度生长疾病谱系(PROS)患者的安全性和有效性，这些患者每天接受治疗，至少持续24周。EPIK-P1研究结果显示，阿博利布可以有效地减小具有临床意义的相关过度生长疾病谱系相关病灶体积，改善儿童和成人患者的体征和症状。

　　目前可以用来管理相关过度生长疾病谱系疾病的治疗方案少之甚少，而且这些治疗方案主要着眼于缓解症状恶化。对于患者来说，如果没有针对相关过度生长疾病谱系潜在病因的治疗方案，后果不堪设想。EPIK-P1研究结果显示给成人和儿童患者带来了稳健的临床获益，同时为相关过度生长疾病谱系疾病受累患者指明了新的潜在治疗途径。

　　在EPIK-P1中，阿博利布能够减小靶病灶体积，并改善相关过度生长疾病谱系相关症状和表现。第24周时，对完整病例(n=32)患者进行的主要终点分析显示，38%患者获得治疗应答，即相关过度生长疾病谱系靶病灶体积之和减小至少20%或以上。近四分之三患者(74%)显示靶病灶体积减小，平均减小13.7%，并且初步分析时患者均未出现疾病进展。

　　此外，相较于基线，研究者报告整个研究人群(n=57)中患者在第24周时，疼痛(90%)、疲乏(76%)、血管畸形(79%)、肢体不对称(69%)和弥漫性血管内凝血(55%)方面有所改善。发生不良事件(AE)和治疗相关不良事件(TRAE)的患者比例分别为83%和39%。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，未发生导致治疗终止的不良事件。任意级别的最常见不良事件包括腹泻(16%)、高血糖症(12%)、口疮溃疡(11%)和口炎(5%)。最常见的3/4级不良事件为蜂窝织炎(4%)；一例成人病例被视为发生治疗相关不良事件。

　　相关过度生长疾病谱系泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系。相关过度生长疾病谱系疾病较为罕见且视觉上具有多样性，其典型特征为血管、淋巴系统以及其他组织非典型生长和异常。相关过度生长疾病谱系病灶大小、形状以及生长或畸形类型可能看起来各不相同，具体取决于体内突变位置。相关过度生长疾病谱系会破坏某些患者的活动度和认知功能，并且可能会导致危及生命的并发症。

　　目前尚无批准用于治疗相关过度生长疾病谱系疾病的药物治疗。相关过度生长疾病谱系的管理因患者而异，对于因术后频繁再生长而往往接受多次手术操作的患者，手术和放射性栓塞术是常见治疗方法。相关过度生长疾病谱系患者亟需能够减少过度生长、缓解症状并改善生活质量的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿博利布/阿培利司(ALPELISIB)能为晚期乳腺癌患者带来希望？

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