FDA批准马法兰ALKERAN(Melphalan)的两个适应症：（1）作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗；（2）对于MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。

　　通常的口服剂量是每天6毫克（3片）。整个日剂量可以一次给予。根据每周进行的血细胞计数调整剂量。治疗2〜3周后，应停药4周，在此期间仔细观察血细胞计数。当白血球和血小板计数上升时，可以每天维持2毫克的剂量。由于口服药物后马发兰的血浆水平因人而异，建议马法兰的剂量应谨慎得加量，直到观察到骨髓抑制，以确保药物的潜在治疗水平已经达到。

　　当白细胞计数大于4,000个细胞/mcL，血小板计数大于100,000个细胞/mcL时，建立2mg/天的持续维持治疗。根据血液学反应，将剂量调整至1至3mg/天。希望保持显着程度的骨髓抑制，以保持白细胞计数在3,000至3,500细胞/mcL的范围内。Hoogstraten等人开始用0.15mg/kg/天进行治疗7天。其后休息至少14天，但可能长达5至6周。当白血球和血小板计数升高时开始维持治疗。维持剂量为0.05mg/kg/天或更少，并根据血液计数进行调整。有证据表明，大约三分之一到一半的多发性骨髓瘤患者对口服药物有良好的反应。

　　Alexanian等人的一项研究表明，马法兰与强的松组合的使用显着提高了多发性骨髓瘤患者达到缓解的百分比。一个方案是以0.25mg/kg/天连续连续4天（或连续5天为0.20mg/kg/天）施用马法兰疗程，总剂量为1mg/kg/疗程。如果粒细胞计数和血小板计数恢复正常水平，则每4至6周重复4至5天的疗程。要强调的是，反应可能在很多个月内是非常缓慢的;重要的是重复的疗程或连续治疗，因为改善可能会持续缓慢的多个月，如果治疗被放弃太早，可能会错过最大的好处。在中度至重度肾损伤的患者中，目前可获得的药代动力学数据不能证明对这些患者减少剂量的绝对推荐，但是最初使用降低剂量可能是谨慎的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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