发表在《新英格兰医学杂志》上的一项名为CPKC412D2201的II期临床试验结果显示，米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的整体缓解率达到了60%，中位缓解时间为24.1个月。
进展期肥大细胞增多症表现为异常增殖的肥大细胞累积侵犯骨髓、肝脏、脾脏以及其它器官，造成相应的器官损伤、血细胞计数低、体重减轻以及全身瘙痒等系统性症状。 研究表明，系统性肥大细胞增多症的主要分子机制为KIT基因的异常激活，从而导致肥大细胞的异常增殖和存活。
晚期肥大细胞增多症的患者通常预后较差，根据不同的分型，其整体生存期从6个月到3.5年不等，并且目前没有获批的药物用于治疗最常见的亚型。米哚妥林（PKC412）是一种试验性的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，目前已经获得FDA授予的突破性药物资格，用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病（AML）；并且在急性髓系白血病（AML）以及肥大细胞增多症（SM）两个适应症中收获了孤儿药资格认定。除了获得60%的整体缓解率之外，该临床试验数据还表明78%的患者在使用米哚妥林（PKC412）后，骨髓肥大细胞累积显着减少，并且肥大细胞增多症的主要标志物——血清类胰蛋白酶水平显着降低，说明该药物能够有效缓解病情。
此外，还有一项临床试验数据也同样证明了米哚妥林针对肥大细胞增多症的治疗效果，该结果同样发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验的整体缓解率为71%，中位随访时间18个月后，整体生存率达到了42.7%，而对照组为14.9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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