CARTITUDE-2是一项多队列Ⅱ期研究(NCT04133636)，在多发性骨髓瘤(MM)患者的各种临床环境中对cilta-cel进行了评估。MM患者在1-3线治疗(LOT)后发生疾病进展，既往治疗包括蛋白酶体抑制剂(PI)和免疫调节药物(IMiD)，为来那度胺难治性，且为BCMA靶向药物初治。在开始淋巴细胞耗竭（环磷酰胺[300 mg/m2]和氟达拉滨[30 mg/m2]，持续3天）后5-7天，给予单次cilta-cel输注（目标剂量0.75 × 106 CAR + 活T细胞/kg）。主要终点为微小残留病(MRD)阴性(10-5)。次要终点为总缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)、MRD阴性的时间和持续时间以及不良事件(AE)的发生率和严重程度。根据IMWG标准评估缓解，并根据CTCAE v5.0对AE进行分级（根据ASTCT评估CRS和ICANS）。

　　在中位随访9.7个月（范围：3.3-13.4）时，20例患者（65%男性；中位年龄60岁[范围：38-75]）接受了cilta-cel；1例患者在门诊接受了治疗。患者既往接受过中位2线治疗（范围：1-3）；60%既往接受过1-2线治疗，40%既往接受过3线治疗。所有患者均暴露于PI、IMiD和地塞米松，95%暴露于烷化剂，65%暴露于达雷妥尤单抗。95%的患者为末次LOT难治，40%为三重难治。

　　ORR为95%(95%CI:75.1–99.9)；≥CR的患者为85%(95%CI:62.1–96.8)，≥VGPR的患者为95%(95%CI:75.1–99.9)。至首次缓解的中位时间为1.0个月(0.7-3.3)，至最佳缓解的中位时间为3.3个月(0.9-7.9)，至≥CR的中位时间为2.6个月(0.9-7.9)。未达到中位DOR；6个月PFS率为90%(95%CI:65.6-97.4)。在13例MRD可评价患者中，92.3%(95%CI:64.0-99.8)的患者MRD阴性(10-5)。

　　血液学AE(≥20%)为中性粒细胞减少症（95%；3/4级：95%）、血小板减少症（80%；3/4级：35%）、贫血（75%；3/4级：45%）、淋巴细胞减少症（65%；3/4级：60%）和白细胞减少症（55%；3/4级：55%）。95%的患者发生CRS（3/4级：10%），中位至发生时间为7天（范围：5-9天），中位持续时间为4天（范围：2-11天）。4例患者发生CAR-T神经毒性（20%；均为1/2级）。3例患者(15%)发生ICANS（均为1/2级）；至发作的中位时间为8天（范围：7-10天），中位持续时间为3天（范围：1-3天）。1例2级面瘫，29天发病，病程51天。未观察到运动和神经认知治疗后出现的AE.1例COVID-19导致的死亡被评估为治疗相关。在门诊接受治疗的患者的安全性特征可管理。

　　在既往接受1-3LOT的来那度胺难治性MM患者中，单次cilta-cel输注可带来早期和深度缓解。未发生运动和神经认知治疗后出现的AE,提示监测和管理策略的成功实施。随访正在进行中，该患者人群正在CARTITUDE-4(NCT04181827)中接受进一步评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：来那度胺联合靶向CD30抗体药物偶联物可以治疗弥漫大B细胞淋巴瘤？

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