造血干细胞移植（HSCT）是血液系统疾病患者获得长期生存的重要治疗手段之一，随着HSCT技术的日益成熟和推广普及，国内HSCT例数逐年增加。由于HSCT治疗过程复杂，治疗的并发症是不可忽略的问题，而肝窦阻塞综合征（SOS）/肝小静脉闭塞病（VOD）就是非常重要的并发症之一。据统计，HSCT相关SOS/VOD发生率约15%，轻中度经治疗后大部分可缓解，但重度死亡率超过80%，但目前SOS/VOD尚缺乏有效的治疗措施，去纤苷是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物，但目前中国尚未获批上市，因此需要进一步探索更多有效的新疗法。

　　在2016年2月《美国血液学会杂志》（ASH）的BLOOD版块上，去纤苷（Defitelio,Defibrotide）公布了3期关键研究的数据。该研究数据表明，去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，与严格选择的历史对照相比，造血干细胞移植(HSCT)后多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)方面具有统计学意义的改善。

　　据了解，未治疗的肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征合并多器官功能衰竭与> 80%死亡率相关。在2期研究中，去纤苷对多器官衰竭肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征有良好的治疗效果。3期研究调查了去纤苷对已确定肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者的安全性和有效性。研究人员将102例给予25mg/kg/天去纤苷的患者与32例历史对照进行了比较，这些对照来自一个独立的医学审查委员会对造血干细胞移植后患者病历的审查，且不知道结果。各组之间的基线特征平衡良好。历史对照方法为与高死亡率相关的孤儿疾病的3期评估提供了一种新方法，其中安慰剂对照是不道德的。

　　与历史对照相比，去纤苷与造血干细胞移植后第100天生存率(主要终点)的具有统计学意义的改善相关。第100天存活率的组间估计差异为23.0% (95.1%置信区间(CI):5.2%-40.8%；P=0.0109)，采用倾向调整分析。造血干细胞移植后第100天(次要终点)的完全缓解(CR)率差异导致经倾向评分调整的估计组间差异为19.0%(95.1% CI:3.5–34.6；P=0.0160)。去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。

　　低血压是两组中最常见的不良事件（去纤苷组为 39.2%，历史对照组为 50.0%）。相关的不良事件包括出血和低血压。去纤苷和历史对照之间的常见出血事件的发生率没有差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷(DEFITELIO)提高了严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭患者生存率？

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