Vijoice(alpelisib)阿博利布是一种激酶抑制剂,可治疗PIK3CA相关过度生长谱(PROS)成人和儿童中PIK3CA突变效应引起的罕见过度生长疾病。阿博利布通过抑制PI3K通路发挥作用,主要是PI3Kα亚型。阿博利布是美国FDA批准的首个治疗PROS病症的药物,尚未在美国以外地区获批使用。PROS(PIK3CA-RelatedOvergrowthSpectrum)泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系,特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常,估计影响14人/100万人。
2022年04月06日(巴塞尔),诺华(Novartis)宣布,美国FDA加速批准Vijoice(alpelisib)阿博利布用于需要接受系统治疗的、患有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)成人和2岁及以上儿童患者。阿博利布是美国FDA批准的第1个PROS治疗药物,针对特定患者的PROS病的根本原因。
美国FDA的批准基于EPIK-P1的真实世界证据,EPIK-P1是一项回顾性图表审查研究,研究显示接受阿博利布治疗的患者出现了靶病灶体积减小和PROS相关症状和表现的改善。在第24周进行的主要终点分析显示,27%的患者(10/37)达到经证实的治疗缓解,定义为PROS靶病灶体积总和减少20%或以上。在基线和第24周进行影像学检查的患者中,近四分之三(74%,23/31)显示靶病灶体积有所缩小,平均缩小13.7%,在主要分析时无患者发生疾病进展。
此外,在第24周,研究者观察到患者的疼痛(90%,20/22)、疲乏(76%,32/42)、血管畸形(79%,30/38)、肢体不对称(69%,20/29)和弥散性血管内凝血(55%,16/29)改善。在研究人群(n=57)中报告基线和第24.2周症状的患者亚组中观察到这些改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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