米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。 此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　一项临床试验证实了米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。研究发现接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)联合化疗的患者，其无并发症中位生存期为8.2个月（此处并发症定义为：治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡），相对应的，仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

　　另一项研究证实了米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者的安全性和有效性。该研究纳入了116位复发或进展的系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，入组患者既往未接受任何治疗，或接受过1-2种治疗方案。接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗后，89位患者的缓解状况可以进行评估。在这89位患者中，21％的患者在6个治疗周期内达到完全缓解（CR）或部分缓解（iCR），并且该疗效持续时间的估算中位数为35.4个月（范围：6.6 +, 65.8 +）。达到缓解或部分缓解所需的中位时间为0.5个月。

　　不良反应

　　AML:最常见不良反应(≥ 20%)为发热性中性细胞减少，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀斑， 肌肉骨骼痛，鼻出血，装置-相关感染，高血糖，和上呼吸道感染。

　　ASM,SM-AHN,或MCL:最常见不良反应(≥ 20%)为恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼痛，腹痛，疲乏，上呼吸道感染，便秘，发热，头痛，和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)详细的使用说明书

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