2020年04月27日，武田制药(TAK.US)公司宣布，美国FDA已授予其在研EGFR/HER2抑制剂莫博替尼(TAK-788)突破性疗法认定。此药物用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体（EGFR）第20号外显子插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。目前，针对这种特殊类型的NSCLC,还没有批准的治疗方案。
FDA授予莫博替尼突破性疗法认定，基于一项I/II期研究中对莫博替尼治疗有应答的患者的总缓解率（ORR）和长期生存获益。该研究正在评估莫博替尼（160mg,每日口服一次）治疗肿瘤中携带EGFR20号外显子插入突变、并且先前已接受过系统化疗的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效和安全性。
数据显示，莫博替尼治疗的中位无进展生存期（PFS）为7.3个月、总缓解率（ORR）为43%（n=12/28）。研究中，莫博替尼的安全性可控（n=72），最常见的治疗相关不良事件是腹泻（85%）、恶心（43%）、皮疹（36%）、呕吐（29%）和食欲下降（25%）。
莫博替尼专为选择性靶向EGFR20号外显子插入突变和HER2而设计。在2019年，美国FDA授予了莫博替尼孤儿药资格（ODD），用于治疗HER2突变或EGFR突变（包括EGFR 20号外显子插入突变）的肺癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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