托法替布是一种小分子药物，通过抑制重要炎症通路JAK/STAT,实现对下游多种炎症细胞因子的产生并降低其水平，理论上可用于治疗自身免疫性疾病或者自身炎症性疾病。在具体实践中，托法替布是第一种用于治疗风湿病的JAK抑制剂，最早获得批准的适应症是类风湿关节炎。基于其广泛的作用机制，不少医生尝试超适应症用药，比如用于幼年特发性关节炎、炎症性肌病甚至脱发等。2021年，托法替布在我国获得治疗强直性脊柱炎的批准，使不少患者在临床上获益。

　　系统性红斑狼疮是一种常见的风湿病，困扰着不少青年女性患者。虽然近年来治疗系统性红斑狼疮的药物还是取得了一定进展，如生物制剂得到了越来越多的使用，但这些药物需要接受注射，患者时常需要前往医疗机构，工作和生活都会受到影响。能否将JAK抑制剂，特别是应用经验最为丰富的托法替布尝试用于系统性红斑狼疮，是一个值得探讨的问题。系统性红斑狼疮的发生与发展跟异常自身抗体产生有关。虽然托法替布主要是抑制炎症细胞因子，但这些异常物质理论上讲跟抗体的产生还是有千丝万缕的关系，所以托法替布是有可能治疗系统性红斑狼疮的。然而，托法替布的潜在副作用包括感染、血脂代谢异常和血栓风险升高等，而系统性红斑狼疮这些不良事件的风险也较高，值得关注。

　　基于前期托法替布有效治疗狼疮小鼠模型的基础研究，一项托法替布治疗系统性红斑狼疮的I期临床研究已完成，结果发表在2021年的《Nature Communication》中。这项研究一共纳入了30例成年系统性红斑狼疮患者，其中20例接受了托法替布治疗（5mg 每日2次），治疗期共8周，观察期在治疗期的基础上再延长4周。结果提示，在研究期中，托法替布整体的不良反应风险较对照组没有明显上升。此外，托法替布可以提高高密度脂蛋白胆固醇水平——一种有益的血脂，同时改善动脉硬度和内皮依赖性血管舒张。在疗效方面，托法替布可以降低部分系统性红斑狼疮的病情活动性评分，并且减轻I型干扰素基因活化特征、降低低密度粒细胞水平和循环中中性粒细胞胞外陷阱水平，从机制上提示托法替布的有效性。上述研究结果提示托法替布治疗系统性红斑狼疮的潜在有效性和安全性，但具体应用前还需要更大样本量的研究予以验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替布/托法替尼(TOFACITINIB)治疗幼年特发性关节炎是否安全有效？

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