美国食品药品监督管理局（FDA）批准了塞尔帕替尼(selpercatinib 40毫克、80毫克胶囊)，该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。获益于FDA的加速审评通道，塞尔帕替尼的此次获批是基于LIBRETTO-001 I/II期临床试验的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)这两个临床试验终点。关于这些适应症的后续完全批准取决于验证性试验对其临床效果的确认。

　　塞尔帕替尼是一种口服选择性RET激酶抑制剂。塞尔帕替尼既作用于肿瘤细胞，也可影响正常细胞，这可能导致药物副反应的发生。在临床试验中，我们观察到大多数转移性肺癌患者，包括难治性脑转移患者，在使用塞尔帕替尼治疗时均出现具有临床意义的缓解。塞尔帕替尼的获批是NSCLC治疗的重要里程碑，它使存在RET基因变异驱动的癌症可以像存在激活的EGFR和ALK改变的癌症一样，在全病程的治疗中具有靶向性。我很欣慰这些RET驱动型癌症治疗有了新的选择。

　　单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。主要疗效结果为ORR和DoR,由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括中枢神经系统(CNS)ORR和CNS DoR.在高达50%的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中存在脑转移的情况。在经治的可检测到脑转移的NSCLC患者中，11名患者中有10名观察到颅内病灶的缓解 (CNS ORR)，所有10名患者的CNS DoR均≥6个月。

　　塞尔帕替尼的说明书中的警告和注意事项包括：肝毒性（肝功能异常的证据）、高血压、QT间隔延长、出血事件、过敏反应、伤口愈合不良的风险和胚胎胎儿毒性。

　　在LIBRETTO-001试验中，由于不良反应（AR）导致的停药率为5％。最常见的不良反应（≥25％），含实验室异常，包括口干、腹泻、高血压、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、疲劳和便秘。此外，最常见的严重不良反应（≥2％）是ALT升高、AST升高和肺炎。没有其他的严重不良反应在超过2%的患者中报告。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(RETEVMO)治疗非小细胞肺癌RET基因融合阳性患者的临床研究数据

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