复发性或转移性腺样囊性癌（r/m-acc）是一种主要来源于唾液腺的恶性肿瘤，缺乏有效的治疗方法。我们进行了一项II期试验，评估R/M ACC患者的多靶位酪氨酸激酶抑制剂乐伐替尼。
本研究采用两阶段最小-最大设计。任何一个主要部位经组织学证实的r/m-acc伴放射学和/或症状性进展的患者符合条件。任何先前的其他治疗都是允许的，只要没有使用过乐伐替尼。患者每天口服24毫克乐伐替尼。主要终点是总体响应率。次要终点是无进展生存和安全性。对MYB表达和基因组改变与结果的关系进行了探索性分析。
33名患者被纳入研究；32名患者可评估主要终点。5名患者（15.6%）有确诊的部分响应，24名患者（75%）疾病稳定，2名患者（6.3%）在第一次扫描前因毒性而停止治疗，1名患者（3.1%）以疾病进展为最佳响应。中位无进展生存时间为17.5个月（95% CI,未达到7.2个月），尽管只观察到8个进展事件。患者因毒性（n=5）、同意退出（n=9）或治疗医师自行决定（n=6）而退出。23例患者至少有一次剂量调整，32例患者中的18例因药物相关问题而停用乐伐替尼。最常见的3或4级不良事件是高血压（n=9；28.1%）和口腔疼痛（n=3；9.4%）。观察到3个4级不良事件（心肌梗死，n=1；后部可逆性脑病综合征，n=1；颅内出血，n=1）。
该试验符合预先设定的总体应答率的主要终点，证明了在R/M ACC患者中使用乐伐替尼的抗肿瘤活性。该药物毒性与以前的研究相当，需要监测和管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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