2021年2月26日，专注于开发难治性血液病治疗方法的全球生物技术公司Oncopeptides宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准马法兰（melphalan flufenamide）与地塞米松联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者已接受至少四项先前的治疗，且至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38定向单克隆抗体无效。

　　马法兰是FDA批准的首个抗癌肽-药物偶联物。该产品已基于复发或难治性多发性骨髓瘤的2期HORIZON研究获得加速批准。“马法兰是一种新颖且创新的治疗选择，对患有难治性疾病的多发性骨髓瘤患者有效，并且该产品具有可控制的毒性，将补充现有的治疗方案，并有助于解决复发性或难治性多发性骨髓瘤患者日益增长的未满足的医疗需求”。”骨髓瘤计划负责人兼实验治疗计划负责人、迈阿密大学癌症中心血液学研究室的Ola Landgren教授说。

　　在有157名患者参加的2期HORIZON研究中，在第28天的第1天、第8天、第15天和第22天，患者在第1天静脉注射马法兰40 mg,口服地塞米松40 mg（≥75岁的患者口服20 mg），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在97人的患者亚组中评估了疗效，这些患者接受了4种或更多种以前的治疗，并且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和CD38定向抗体无效。主要疗效结果指标是研究者根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准评估的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。ORR为23.7％（95％CI:15.7，33.4），中位DOR为4.2个月（95％CI:3.2，7.6）。

　　最常见的不良反应（> 20％）是疲劳、恶心、腹泻、发热和呼吸道感染。最常见的实验室异常（≥50％）是白细胞、血小板、淋巴细胞、嗜中性粒细胞和血红蛋白减少以及肌酐增加。

　　多发性骨髓瘤是一种影响浆细胞的癌症，浆细胞是一种产生抗体以抵抗感染的白细胞。多发性骨髓瘤导致癌细胞在骨髓中积聚。该人群中越来越多的一部分正在变成三级难治性疾病，这意味着它们的疾病对于至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38定向单克隆抗体是难治的。确诊患者的数量正在增长，并且预计每年诊断出的病例数在20年内将几乎翻一番。诊断的平均年龄为70岁，目前尚无治愈方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰/美法仑(MELPHALAN)可用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤？

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