RET基因检测在肿瘤的良恶性鉴别、肿瘤的复发风险分层以及靶向治疗指导中都有非常明确的临床应用价值。RET融合/突变的晚期甲状腺癌患者预后较差，其它治疗方法疗效欠理想。随着精准医疗的发展，RET靶向药物在晚期甲状腺癌的治疗中发挥了非常重要的作用。在晚期甲状腺癌症患者中进行的临床试验已经证明无论存在RET基因突变还是融合，患者都可以从RET特异性抑制剂的治疗中获益。特别是普雷西替尼已经获得了美国和中国甲状腺癌治疗适应证的获批，为此类患者带来治疗获益的机会。临床精准治疗的前提是精准检测，所以应该提高精准检测意识，为每一位患者带来获得治疗的机会。所以对于所有的晚期MTC和DTC患者都应该建议进行RET基因检测，为患者寻找最大程度获益的机会。在最新的中国临床肿瘤学会（CSCO）分化型甲状腺癌诊疗指南中也将RET融合基因的检测写入Ⅱ级推荐中。

　　在全球ARROW研究中普雷西替尼治疗初治晚期MTC患者的客观反应率（ORR）为71%。2021年美国甲状腺协会（ATA）年会报道了中国患者队列数据。截止2021年4月12日，共有34例中国患者入组，28例经过中心检查为RET突变阳性患者中，除1例患者外其他患者皆为初治。26例基线具有可测量病灶的初治MTC患者中，ORR达到73%，其中3例（11.5%）患者达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）84.6%，提示中国患者数据和全球数据一致，普雷西替尼治疗带来了显着疗效。中位随访时间14.8个月，中位反应持续时间（DOR）尚未达到，6个月和9个月DOR率均为100%。6个月无进展生存（PFS）率是81.5%，9个月和12个月的PFS率均为77.8%，同时研究数据提示普雷西替尼可以有效改善MTC患者的降钙素和癌胚抗原水平，降钙素生化缓解率为71.4%，CEA生化缓解率为53.8%。研究证实普雷西替尼治疗RET突变晚期MTC患者具有卓越的反应和持续的疾病缓解，为此类患者的治疗带来了突破。因此2022年3月8日我国批准普雷西替尼用于治疗RET突变需要系统治疗的12岁以上的晚期或转移性MTC成人和儿童患者，和RET融合阳性需要系统治疗且难治的12岁以上的晚期和转移性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　作为强效高选择性抑制剂，普雷西替尼对于RET靶点的抑制性非常之高，并具有高度选择性，显示出确切的临床活性。在药物研发过程中，通过对药物进行结构改造和优化，改善了渗透性和半衰期，使得药物活性和作用时间大大提升。临床前研究显示普雷西替尼对于RET的抑制作用比传统MKI提高了100倍以上，可以有效抑制各种RET突变及融合驱动肿瘤。

　　临床研究数据也证实了普雷西替尼作用优势。其中初治RET突变MTC患者接受普拉替治疗的ORR为71%，RET融合DTC患者的ORR为89%，明显优于传统MKI 30%~46%的反应率。MKI对众多靶点如RET、ROS1、VEGFR2等等都有抑制作用，因此在发挥抗肿瘤作用的同时，也会导致较多的靶外毒性如高血压、血栓形成、肝损伤、血小板减少、腹泻、出血等，这些副作用的出现往往会导致药物减量及停药，使得治疗难以持续，患者获益大大受限。而普雷西替尼由于靶点选择性强，不影响RET之外的其他靶点，所以安全性优于传统MKI,而且不良反应易于处理，耐受性更好，患者可以接受长期治疗，获得长期获益的可能性更大。此外，普雷西替尼对于传统MKI耐药的V804L/M基因突变也具有高度活性，为此类患者带来了新型有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼治疗RET融合肺癌和其他实体瘤的效果如何？

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