2016年4月，FDA加速批准维那托克用于伴17p缺失的复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗。维那托克有啥“过人之处”？传统的化疗药物通常不加区分地攻击快速分裂的细胞来抑制癌细胞的扩散，但这种“杀敌一千，自损八百”的治疗方式，也会伤害到正常细胞如血液细胞、肠道细胞和头发毛囊，导致一系列副作用。

　　而维那托克作为全球首个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，几乎不会引起这类副作用，原因在于它通过使癌瘤中的BCL-2蛋白失活，启动癌细胞自杀。BCL-2是一种能抑制细胞（包括癌细胞）凋亡的蛋白，癌肿瘤中BCL-2蛋白的存在阻止了肿瘤细胞凋亡。维那托克采用表观遗传BET抑制法，从基因层面治疗癌症的方式，完全颠覆了传统化疗方式。

　　根据Walter和Eliza Hall Institute研究人员领导的临床前研究，抗癌药物维那托克可以改善目前对雌激素受体阳性（ER +）乳腺癌的治疗方法。该研究小组表明，维那托克可以杀死被CDK4/6抑制剂（一种阻断细胞分裂的药物）“休眠”的乳腺癌细胞，这种药物目前与激素疗法一起用于治疗ER+乳腺癌。这项研究使用了从患者身上获取的乳腺癌细胞，这是第一个表明维那托克可以杀死“休眠”癌细胞的研究。

　　这种“三联疗法”的临床前研究结果为在墨尔本进行的一期临床试验奠定了基础，该试验将维那托克与激素疗法和CDK4/6抑制剂联合应用于ER+乳腺癌患者。研究者解释，目前复发性ER+乳腺癌治疗的“金标准”是抗激素疗法（内分泌疗法）联合CDK4/6抑制剂。这种组合疗法在减缓癌症生长方面效果很好，但实际上并不能杀死癌细胞，它只会使它们进入休眠状态。遗憾的是，这意味着癌症的复发实际上不可避免。如果我们能找到一种方法来杀死这些沉睡的癌细胞，也许就可以帮助患者更长寿。为此，我们选择了直接阻断助癌生存的蛋白质的药物。

　　研究小组检查了ER +乳腺癌细胞是否对维那托克敏感，他们发现维那托克确实可以杀死用CDK4 / 6抑制剂治疗过的ER +乳腺癌细胞，甚至是休眠的癌细胞。这一结果令人振奋，这是维那托克首次被证明可以杀死休眠细胞。患者ER +乳腺癌样本模型显示，在内分泌疗法和CDK4/6抑制剂联合疗法中加入维那托克，可以使肿瘤对治疗产生更好、更长期的反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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