美国食品和药物管理局FDA已经批准格拉吉布 (Daurismo)与低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合使用，用于治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)患者，这些患者年龄在75岁及以上或者由于身体原因不适合进行高强度化疗。这是辉瑞在两个月内获批的第四款抗癌药，也是第一个使得急性髓系白血病患者受益的Hedgehog通路抑制剂（通过抑制此通路中的SMO受体）。

　　急性髓细胞性白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。通常，为了控制急性髓细胞白血病人的病情，需要高强度的化疗，但许多急性髓细胞白血病患者因其毒性而无法承受。此次批准为有特殊需求的患者提供了帮助。

　　Hedgehog通路的异常激活被认为在多种癌症的发展中起着重要作用，包括实体肿瘤和血液恶性肿瘤。格拉吉布(PF-04449913)可以抑制smoothened(SMO)受体，从而阻断Hedgehog (Hh)通路。Hedgehog信号通路SMO的抑制破坏了肿瘤干细胞(CSC)存活的调控，从而抑制耐药性的发展，防止复发。

　　此次批准是基于II期BRIGHT 1003试验，本研究共纳入115例新诊断的AML患者。患者以2:1的比例随机接受格拉吉布联合LDAC (n = 77)或LDAC (n = 38)治疗。结果表明，与单独使用LDAC相比，格拉吉布联合LDAC可降低54%的死亡风险。格拉吉布/LDAC与LDAC组的总生存期中位数分别为8.3个月(95% CI, 4.4-12.2)和4.3个月(95% CI, 1.9-5.7) (HR, 0.46; 95% CI, 0.30-0.71;单侧 P值= .0002)。格拉吉布联合LDAC组的完全缓解率为18.2%，而LDAC单独用药组的完全缓解率为2.6%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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