近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准安斯泰来公司的适加坦（XOSPATA，富马酸吉瑞替尼片）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。据悉，这是中国首个获准用以治疗FLT3 突变的AML靶向疗法。

　　吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，曾被FDA授予治疗AML的突破性疗法资格，是全球首个获批用于治疗携带FLT3 突变的复发/难治性AML的FLT3抑制剂，于2018年在日本和美国上市后，相继在欧盟、加拿大、韩国、巴西和澳大利亚等多个国家获批。2020年7月，吉瑞替尼获NMPA优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，这将极大满足中国国内AML患者的临床治疗需求。

　　发表于《新英格兰医学杂志》的III期ADMIRAL研究的结果，吉瑞替尼治疗将总生存期（OS）显著延长（中位OS：9.3个月 vs 5.6个月），一年生存率提高一倍（37% vs 17%），伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍（34.0% vs 15.3%）。

　　急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型，特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随严重的并发症和高死亡率。据流行病学家估计，到2029年，全球AML患者数量将以2.51%的年增长率增至9万例。其中，中国城镇确诊病例最高，将从2019年的3万例增加到2029年的4万例（年增长率3.54%）。

　　过去几十年，针对AML开发了多种治疗手段，如化疗、放疗、造血干细胞移植、靶向治疗和免疫治疗等，但总体而言，AML的总体长期生存率不高，复发/难治及老年患者尤甚，因此亟需更有效的治疗方案。一项名为Beat AML Master的临床试验（NCT03013998）公布的最新结果表明，高通量测序（NGS）可用来指导老年AML 患者的治疗，与采用标准化疗方案治疗的患者相比，根据不同的基因变异采用精准靶向治疗患者的总生存期显著延长。

　　事实上，治疗AML的FLT3抑制剂已有十几年的历史，索拉非尼、米哚妥林等药物属于第一代FLT3抑制剂，是非特异性的多靶点TKI抑制剂，单独使用时药效有限，与化疗联合使用时可提高疗效。吉瑞替尼、Quizartinib和Crenolanib等则属于第二代FLT3抑制剂，对比一代抑制剂，选择性更强，疗效也更好。

　　目前已有多个FLT3抑制剂在AML临床治疗中表现出较好的疗效。FDA 于2017年批准米哚妥林与标准化疗联合用于治疗FLT3 突变的AML初发患者，与单独化疗相比，米哚妥林与标准化疗联合使用，可显著延长这些患者的无事件生存率和总生存率。刚获NMPA批准的吉瑞替尼，与化疗相比，可显著延长FLT3 突变的复发/难治性AML患者的中位总生存期（9.3个月vs. 5.6个月）。Quizartinib于2019年在日本获批用于治疗伴有FLT3-ITD的复发/难治性 AML患者，中位总生存期也优于常规化疗（6.2个月 vs. 4.7个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  吉瑞替尼  https://www.kangbixing.com/tumour/97004.html