氨己烯酸是婴儿痉挛症（Infantilespasm，IS）的一线治疗药物，是伴有结节性硬化（Tuberoussclerosiscomplex，TSC）的婴儿痉挛症患儿的首选药物。1989年英国上市到现在有30多年的时间。并于2009年美国获批。

　　之前在我国，患儿家长则通过各种渠道，承担着一定的风险，代购获取孩子治疗所需的药品。直到2019年，氨己烯酸被CDE纳入“临床急需境外新药名单（第二批）”，并于2022年1月初正式获批上市。自此，改变了氨己烯酸国内长期代购的局面，终结了中国IS/TSC患儿无药可用的时代，为临床医生和患者提供了有效的IS/TSC治疗方案，为更多的中国婴儿痉挛症患儿的家庭带来新生的希望。

　　对不同癫痫儿童的癫痫发作控制和安全性

　　2017年，《癫痫》（IF=5.864）杂志发表了一篇美国波士顿儿童医院接受氨己烯酸治疗的癫痫儿童的回顾性研究。该研究共纳入了103名患儿。初次就诊时，71名（68.9%）患者有一种癫痫发作类型，26名（25.2%）有两种癫痫发作类型，5名（4.9%）有三种癫痫发作类型，1名（0.97%）有四种癫痫发作类型。在开始服用氨己烯酸后，80名（77.7%）患者有一种癫痫发作类型，15名（14.6%）有两种癫痫发作类型，8名（7.8%）有三种癫痫发作类型。第一次随访时的中位剂量为每天100mg/kg（IQR79.4-125），最后一次随访时为每天93.8mg/kg（IQR54-128.6）。

　　第一次随访时，共99名患者完成，其中有72名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，有24名（24.2%）达到完全无癫痫发作；最后一次随访中88名患者完成，其中64名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，33名（37.5%）达到完全无癫痫发作。与基线比较，第一次随访时癫痫发作频率降低了83.3%（n=99，IQR27.4-99.8），最后一次随访降低了96.7%（n=88，IQR43.3-100）。短期和长期治疗对癫痫控制的影响没有差异（Wilcoxon符号秩检验，p=0.448）

　　该研究的71名停用氨己烯酸的患者中，有14名（19.7%）出现了15种不良反应。最常见的不良事件是6名患者（8.5%）的视力异常，包括5名（7%）患者的视网膜电图（ERG）相对于基线的变化和1名（1.4%）患者的视觉跟踪异常。在3名患者（4.2%）中观察到癫痫发作增加，在2名患者（2.8%）中观察到疲倦/疲劳，在1名患者（1.4%）中分别观察到以下情况：贫血、可能的氨己烯酸相关毒性、药物毒性和厌食症。

　　氨己烯酸口服溶液用散是被CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）列入临床急需境外新药目录，免临床试验，免人体生物等效性的国内首个上市的氨己烯酸，填补了国内的空白，更是进一步能够规范化我国对于婴儿痉挛症疾病的诊疗。虽然国外应用多年，但在国内上市时间较短，期待未来氨己烯酸在中国儿童人群的临床研究数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  氨己烯酸  https://www.kangbixing.com/