一项大型观察性队列研究,以评估真实世界临床实践中艾曲波帕治疗成人ITP的有效性和安全性,同时分析初始给药方案与疗效的相关性及反应的预测因素,探索艾曲波帕成功停药的可能性及其临床预测因素。
该研究回顾性评估了244例成年原发性ITP患者。所有患者均在2016年1月至2020年10月期间住院,并接受艾曲波帕治疗。初始日剂量分别为:20例患者25mg(8.2%),129例(52.9%)为50mg,95例(38.9%)为75mg.定期评估所有患者的艾曲波帕治疗的有效性、安全性和耐受性,并根据血小板计数调整治疗剂量。停用艾曲波帕的时间由医生依据治疗决策自行决定。依据美国国家癌症研究所不良事件(AE)通用术语标准5.0版(CTCAE)对使用艾曲波帕的AE进行了评估和分类。
总体缓解率为76.6%(187/244),其中10.7%(26/244),20.1%(49/244),45.9%(112/244)分别达到R1,R2和R3.中位反应时间(TTR)为5天(IQR:3-11)。
多变量分析显示,充分疗效反应的显著预测因素包括:女性(p=0.0377)、较少的既往ITP治疗(p=0.0103)、较少的联合用药(p=0.0328)、较低的最大剂量(p=0.0041)和较高的naiveTreg/Tcell比率(p=0.0120)。基线巨核细胞计数越高,TTR越低,相关性越高(p=0.022),而巨核细胞计数与反应之间无显著相关性(p=0.894)。有29例患者(35.8%)在停用艾曲波帕后观察到药后的持续反应(sustainedresponseoff-treatmentSRoT),中位维持反应持续时间为12.6个月(IQR:6-18)。多变量分析显示,反应程度是SRoT的预测因素(p=0.0007),其中R3(血小板计数≥100×109/L)患者的SRoT率高达53.2%。
此项真实世界研究提供了艾曲波帕在ITP患者中的优化治疗策略。我们建议对存在高出血风险的ITP患者使用较高的初始剂量,以获得更好的短期反应且耐受性良好。早期接受艾曲波帕治疗的ITP患者:既往治疗的线数较少,联合用药较少,naiveTreg/Tcell比率较高,可能获得足够的反应。巨核细胞数量越多,达到疗效反应越快。此外,我们鼓励尝试在达到稳定反应(血小板计数≥100×109/L)的患者中停用艾曲波帕。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)适合哪些血小板减少患者?效果怎么样?
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