艾曲博帕是首个在中国上市获批ITP适应症的口服TPO受体激动剂，上市以来被广泛的应用于临床，由于其充分的循证医学证据，艾曲博帕也被中国ITP指南2020年版推荐为成人ITP患者二线治疗唯一A级推荐（Ia级证据）TPO受体激动剂，以及2019年更新版国际ITP工作组共识作为A级推荐。

　　而在真实世界研究中，我们也可以看到，由于药物说明书中推荐艾曲博帕的起始剂量是25mg，所以国内的专家和同道不可避免得受到药物说明书的影响，在使用过程中，都觉得应该使用25mg/d剂量，而这恰恰是一个误区。对于出血性疾病来讲，尽快提升血小板防治致命性出血，应该保证这个药物在绝大多数患者可能起效的范围进行使用，国内和国际注册的多项临床试验均证实，艾曲波帕50mg/d的剂量才能够让绝大多数患者快速有效提升血小板计数。

　　多中心随机对照临床试验报道，艾曲波帕治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1～2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。用于慢性ITP的临床试验结果采用50mg/d剂量，以及起始12.5mg/d和25mg/d的剂量，其有效率50%～88%，其中50mg/d剂量可获得更高有效率。艾曲波帕的长期研究（EXTEND 研究）的最终数据显示，应用艾曲博帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。在另外两项大宗临床试验中，RAISE3和REPEAT4试验中，均选用50mg/d的剂量。国外获批的临床试验大多以50mg/d作为起始剂量，其结果也充分证明了50mg/d对于ITP治疗效果更优。

　　艾曲博帕因为起效快，使用得当会使患者迅速提升血小板，但是在极少数病人因为提升过快，有发生血栓事件的风险，临床实践中推荐二线或后续治疗尽早使用艾曲博帕50mg/d治疗，快速提升血小板，用药6个月以上血小板维持在>50x109/L，可以考虑降剂量治疗，但剂量调整时应做好评估，以防ITP复发。

　　而我们中国的三期注册研究结果表明，25mg/d作为起始剂量，达到的有效率不到1/3，大概仅在25%的患者中有效，这就意味着75%的患者依然暴露在出血风险中，而应用50mg/d的剂量会使有效率提升至70%以上，因此在这种情况下，我们在剂量选择上不能单纯依照说明书，而应大胆选用50mg/d，以期达到使绝大多数患者尽快获得有效治疗。

　　需要减停药时也不是简单的从50mg/d减为25mg/d，在50mg/d有效的前提下，应当从50mg每周7天用药改为50mg每周6天，如果血小板计数仍能维持，则从每周6天改为每周5天，依此类推。减量时遵循减天数减间隔的原则，但如果出现血小板上升过快有血栓风险时，应立即停掉，预防血栓发生。

　　除此之外还应关注的重点问题是给药时机，因为艾曲博帕能够与高价阳离子形成螯合影响生物利用度，因此我们推荐的是晚餐后4小时给药，能有效避免食物和药物的影响，尽可能发挥艾曲博帕的最大疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：重型再生障碍性贫血患者使用艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)有何疗效？

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