2016年3月30日，美国FDA批准了爵士制药（JazzPharmaceuticals）研发的去纤苷钠(Defibrotidesodium,Defitelio)用于治疗成人和儿童由造血干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)。这是FDA首个批准的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD)，一种罕见且危及生命的疾病治疗的药物。
患有血液或骨髓癌症的患者需要接受造血干细胞移植(HSCT)。在进行HSCT之前，患者通常接受过化疗。VOD通常见于那些接受过化疗以及HSCT的患者。VOD表现为肝静脉血管阻塞，从而导致肝内血液交换减少和肿胀，进而对肝脏造成损伤。大多数VOD患者还会发展为肾脏和肺功能的损伤。接受造血干细胞移植的人群中，只有不到2%的患者会出现VOD,但只要出现，80%都是致命的。
共有三项临床试验评估了去纤苷钠的有效性。纳入的患者均被诊断为VOD且伴有肝脏或肾脏异常。试验显示去纤苷钠组的患者接受HSCT100天后的生存率为38-45%，而仅接受维持治疗的患者，其生存率只有21-31%。
去纤苷钠的常见副作用有低血压、腹泻、恶心、呕吐和流鼻血。严重的潜在副作用有出血和过敏反应。去纤苷钠不适用于患有出血并发症、正在服用血液稀释药或抗凝药的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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