艾伯维（AbbVie）与基因泰克（Genentech）公司在美国血液病学会（ASH）年会上公布了关键3期临床试验MURANO的结果。试验显示维奈克拉（venetoclax）＋Rituxan（rituximab）相比苯达莫司汀＋Rituxan显著降低复发性或难治性慢性淋巴性白血病（CLL）患者的无疾病进展或死亡风险83%。

　　慢性淋巴细胞白血病（CLL）是最常见的成人白血病类型。2017年估计在美国将有2万多例新发CLL病例。虽然CLL的症状在初始治疗后可能会消失一段时间，但这种疾病被认为是无法治愈的，许多人由于癌症复发而需要额外的治疗。这一领域还有重大医疗需求未被满足。

　　由艾伯维和基因泰克带来的维奈克拉有望满足这一需求。它是一款选择性结合和抑制BCL-2蛋白的小分子，在称为凋亡（程序性细胞死亡）的过程中发挥着重要作用。CLL中BCL-2蛋白的过度表达与其对某些疗法产生抗药性有关，阻断BCL-2可以恢复细胞的信号系统，从而让癌细胞进行自我毁灭。

　　目前两家公司正在评估维奈克拉＋Rituxan联合治疗复发性或难治性CLL的疗效，且取得了良好进展。MURANO是一项3期开放标签、国际性、多中心的随机研究，评估维奈克拉＋Rituxan相比苯达莫司汀＋Rituxan在复发性或难治性CLL中的疗效和安全性。该研究共招募了389名患者，他们曾接受过1-3次治疗。患者以1：1的比例随机分配接受维奈克拉＋Rituxan（A组）或苯达莫司汀＋Rituxan（B组，下称对照组）治疗。研究的主要终点是研究者评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括由独立审查委员会（IRC）评估的PFS、总体缓解率（ORR），完全缓解率（有无全血计数恢复，CR / CRi）、总生存期（OS），最小残留病灶（MRD）状态、缓解持续时间、无事件生存期和到下一次CLL治疗的时间。

　　结果显示：

　　接受维奈克拉＋Rituxan治疗的患者与对照组患者相比，由研究者评估的PFS显著延长（HR=0.17; 95％CI 0.11-0.25; p<0.0001; 中位PFS 未达到 vs. 17.0个月）。两年后，维奈克拉＋Rituxan组中有84.9％的患者没有经历疾病进展，而对照组有36.3％的患者没有经历疾病进展。与对照组相比，在维奈克拉＋Rituxan的所有患者亚组中观察到一致的获益，包括高风险和低风险组。

　　IRC评估是一致的：维奈克拉＋Rituxan与对照组相比使疾病进展或死亡风险降低了81％（HR=0.19; 95％CI 0.13-0.28; p<0.0001）

　　与对照组相比，维奈克拉＋Rituxan的临床获益在关键次要终点中一致，包括OS（HR=0.48; 95％CI 0.25-0.90; 中位数未达到）、由研究者评估的ORR（93.3％ vs. 67.7％ ）和CR/CRi（26.8％ vs. 8.2％）。这些结果没有统计学意义。此外，维奈克拉＋Rituxan与对照组相比在任何时候都观察到更高的MRD阴性率（83.5％ vs. 23.1％）。（MRD阴性定义为10000个白细胞中小于1个CLL细胞。）

　　维奈克拉＋Rituxan治疗组合未观察到新的安全问题。

　　“MURANO研究结果表明，维奈克拉加Rituxan有可能为曾接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病患者提供一种重要的新型无化疗方案，”基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“与目前的标准治疗相比，我们对所观察到的关键疗效指标的有益程度感到特别鼓舞。我们期待与健康监管部门讨论这些结果。“

　　“根据该试验的疗效和安全性结果，维奈克拉和Rituxan组合有可能为复发性/难治性CLL患者提供一种新型无化疗方案，” MURANO试验的首席研究员John Seymour博士表示：“我们会继续监测试验患者的安全性和疗效，以获得更多的数据和信息。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维那托克(VENETOCLAX)加伊布替尼是一种有效且耐受性良好的治疗方式？

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