美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Vijoice阿培利司(alpelisib)用于治疗2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)严重表现的成人和儿童患者，这些患者需要全身治疗。阿培利司是FDA批准的第一个治疗PROS的治疗方法，这是一系列以过度生长和血管异常为特征的罕见疾病，估计每百万人中有14人受到影响。根据加速批准计划，可能会继续获得批准视确认性证据对临床益处的验证和描述而定。

　　FDA的批准是基于EPIK-P1的真实世界证据，这是一项回顾性图表审查研究，显示接受阿培利司治疗的患者的目标病变体积减少，PROS相关症状和表现有所改善。在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者(10/37)对治疗产生了确认的反应，定义为PROS目标病变体积总和减少20%或更多。近四分之三的患者在基线和第24周（74%，23/31）显示靶病灶体积有所减少，平均减少13.7%，并且在初步分析时没有患者出现疾病进展。此外，在第24周，研究人员观察到患者在疼痛(90%,20/22)、疲劳(76%,32/42)、血管畸形(79%,30/38)、肢体不对称(69%,20/29）和弥散性血管内凝血（55%，16/29）。在基线和第24.1,2周报告症状的整个研究人群(n=57)的患者亚群中观察到这些改善

　　在EPIK-P1中，最常见的任何级别的不良事件(AE)是腹泻(16%)、口腔炎(16%)和高血糖症(12%)。最常见的3/4级AE是蜂窝织炎（4%）；1例成人病例被认为与治疗有关。

　　EPIK-P1研究结果建立在我们早期的临床前研究结果的基础上，并证明了阿培利司对选定的PROS条件的功效，有效地减少了PROS的生长。阿培利司的批准标志着迄今为止尚未获得批准的疗法来专门治疗其疾病的患者的转折点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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