伊利诺伊大学的Michael D Tarantino博士和同事近期发表了一项3期，双盲，随机对照研究，评估了罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症（≥6个月）的安全性和有效性。结果发现。血小板生成素受体激动剂罗米司亭可有效治疗有症状的儿童持续性或慢性免疫性血小板减少症。

　　受试者为2012-2014年来自美国，加拿大，澳大利亚27个地区的1-17岁免疫性血小板减少症患儿，平均血小板计数 ≤ 30×109/L（筛选期间两次测量结果的平均值），无测量结果≥35 ×109/L。研究者采用交互式语音应答系统将受试者随机分成（2：1）两组，分别给予罗米司亭（n = 42）或安慰剂（n = 20），为期24周，年龄分层（1岁至 < 6岁，6岁至 < 12岁，12岁至 < 18岁），调整每周用药剂量（1 μg/kg-10 μg/kg）以达到目标血小板计数50-200×109/L。主要终点为持续血小板应答率：定义为最后6-8周（18-25周）内获得血小板应答（治疗4周后血小板计数≥50×109/L，未使用抢救药物）。

　　结果发现，罗米司亭组持续血小板应答者22例（52%），安慰剂组2例（10%），（P = 0.002，比值比9.1[95%CI 1.9-43.2] ）。1-6岁罗米司亭组持续血小板应答率为38%（3/8），6-12岁组为56%（10/18），12-18岁组为56%（9/16）。罗米司亭组不良事件发生率为24%，安慰剂组为5%。罗米司亭组严重不良事件中，头痛和血小板增多的发生率为2%，与治疗相关。无患者因不良事件退出。

　　罗米司亭可增加慢性免疫性血小板减少症儿童血小板应答率，无新的安全性数据。正在进行的罗米司亭研究将进一步探究罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症的长期疗效，安全性，以及缓解率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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