凡德他尼是一种抑制血管内皮生长因子受体2、3( VEGFR2、3) 、表皮生长因子受体 ( EGFR) 和转染重排( RET) 酪氨酸激酶活性的新型口服活性拮抗剂。2011年4月6日，凡德他尼获得美国食品与药品管理局 ( FDA) 批准用于治疗甲状腺髓样癌( MTC)。该制剂是FDA迄今批准的首个专门用于治疗MTC的靶向药物。

　　一项双盲，安慰剂作对照研究，将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，随机分配至凡德他尼组（每天口服300mg,N=231）与安慰剂组（N = 100）。

　　实验人群58％为男性，94％为白人，中位年龄为50岁。此项实验的主要目的是，证明与安慰剂相比，凡德他尼能改善PFS（无进展生存率）。其他研究终点包括OS（总生存率）和ORR（总客观缓解率）。

　　PFS实验分析结果显示，随机接受凡德他尼治疗的患者，其PFS在统计学上显著改善（HR=0.35，95%可信区间，CI=0.24-0.53，P<0.0001）。两组的中位PFS为：22.6个月 VS 16.4个月。两组的ORR为44%，而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。

　　在凡德他尼治疗的患者中，最常报告（＞20%）的不良药物反应有：腹泻/结肠炎，皮疹，痤疮样皮炎，高血压，恶心， 头痛，上呼吸道感染，食欲减退和腹痛。

　　凡德他尼组最常见的不良反应有：

　　1、胃肠道疾病：腹泻/结肠炎（57%），恶心（33%），腹痛（21%），呕吐（15%），消化不良（11%），口干（9%）

　　2、皮肤和皮肤疾病：皮疹（53%），痤疮性皮炎（35%），皮肤干燥（15%），光敏反应（13%），瘙痒（11%），指甲异常（9%），脱发（8%）

　　3、血管疾病：高血压/高血压危象/高血压升高（33%）

　　4、神经系统疾病：头痛（26%），味觉障碍（8%）

　　5、全身性疾病：疲劳（24%）

　　6、 感染：上呼吸道感染（23%）

　　7、代谢和营养障碍：食欲下降（21%），低钙血症（11%）

　　8、心电图QT延长（14%）

　　9、角膜疾病：角膜异常（13%），视力模糊（9%）

　　10、肾脏疾病：蛋白尿（10%）

　　11、心理症状：抑郁（10%）

　　12、内分泌失调：甲状腺功能减退（6%）

　　13、肌肉骨骼疾病：肌痉挛（6%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  凡德他尼  https://www.kangbixing.com/bxyw/fdtn/