急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，并且绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。由此可见，急性髓系白血病的治疗方式急需突破，对IDH1靶向药物艾伏尼布片的研究已是大势所趋。

　　近日，美国食品和药物管理局已批准靶向抗癌药联合阿扎胞苷，用于治疗新诊断、携带异柠檬酸脱氢酶-1突变的急性髓系白血病患者，具体为：年龄≥75岁或因患有共病妨碍使用强化诱导化疗的AML患者。

　　IDH1突变AML患者治疗方面的一个重大进展。艾伏尼布最先开展临床探索的IDH1突变AML患者人群，是既往预后非常不理想的复发/难治性患者，临床I期研究AG120-C-001的相关结果，最早在2018年美国临床肿瘤学会年会上公布。AG120-C-001是典型的临床早期、剂量递增+后续扩展队列研究，其中179例R/R AML患者接受每日一次500毫克艾伏尼布治疗，是疗效分析的主要对象。研究首先评估艾伏尼布治疗的安全和耐受性，然后分析其抗肿瘤作用。

　　安全性方面的数据显示，治疗相关≥3级不良事件的发生率仅为20.7%，且IDH分化综合症、心电图QT间期延长、白细胞增多等需要特别关注的不良事件发生率并不高，大多都可通过剂量调整和对症治疗解决，极少出现永久性停药。

　　在30例可评估疗效的患者中，主要疗效终点即CR+CRh率为36.7%，且11例患者均达到CR，这部分患者的中位DoR尚未达到，预估缓解能持续12个月的患者比例则高达90.9%，全部患者的中位OS则为9.1个月，上述疗效数据以及安全性，整体均与AG120-C-001研究保持一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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