依库珠单抗Eculizumab是一种单克隆抗体，通过与补体蛋白C5结合，抑制末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的产生。在aHUS患者中，预防C5a和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微血栓性微血管病变。

　　依库珠单抗于2007年首次获得美国食品和药物管理局批准。该药物被批准用于减少成人中红细胞的破坏，这种成人患有罕见的血液疾病，称为阵发性睡眠性血红蛋白尿，用于治疗成人和患有导致血栓异常的罕见疾病的儿童。在肾脏的小血管中形成（非典型溶血性尿毒症综合征，以抑制补体介导的血栓性微血管病），并用于治疗成人重症肌无力的抗乙酰胆碱受体抗体阳性。

　　依库珠单抗在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。它的安全性和有效性在两项单组试验37例成年和青少年aHUS患者和一项回顾性研究在19例儿童患者和11例成年aHUS患者中得到证实。服用了依库珠单抗的患者肾功能得到了改善，包括在几例aHUS对血浆治疗无反应患者中消除透析的要求。而且患者还表现血小板计数和其它与aHUS疾病活性血液参数的改善。aHUS患者用药后比较常见的不良反应包括高血压、腹泻、头疼、贫血、呕吐、恶心、呼吸道和泌尿道感染，和白细胞减低。

　　2014年，欧盟委员会(EuropeanCommission，EC)授予了依库珠单抗孤儿药地位(orphan drug designation，ODD)，依库珠单抗是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis，MG)的终端补体抑制剂类药物。2019年美国食品和药物管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射用于静脉内用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎症（NMOSD）。NMOSD是中枢神经系统的自身免疫疾病，主要影响视神经和脊髓。

　　依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实，这些患者具有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），随机接受依库珠单抗治疗或安慰剂治疗。与安慰剂治疗相比，该研究显示，在48周的试验过程中，依库珠单抗治疗使NMOSD复发的数量减少了94％。依库珠单抗还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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