帕纳替尼（Ponatinib）是一种抗癌药物。用于治疗成人慢性粒细胞白血病（(CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变（“T315I突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。
据一项2期研究结果，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）帕纳替尼治疗大部分新诊断慢性期CML的患者可以产生完全细胞遗传学缓解。然而这个药物血管的不良反应风险表明应首先考虑用其它药物进行一线治疗。
这项新试验是一项单臂，2期试验，试验纳入早期（<6个月）诊断为慢性期CML患者。中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。研究结果在线发表在《The Lancet Haematology》杂志上。
共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名（94%）达到完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在12个月时，26/27（96%）名患者达到CCyR；在18个月时，20/21（95%）名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。
在2014年6月，由于血管栓塞和帕纳替尼有关，美国FDA建议试验被提前终止。然而，最常见的不良反应是皮肤毒性（69%）和脂肪酶水平升高（63%）。
心血管事件——主要是高血压——发生在25名（49%）患者中。29%的患者发生了3-4级骨髓抑制。3名患者发生了血管闭塞性疾病。1名患者发生了3级心肌梗死。整体来说，85%的患者需要中断治疗，88%的患者需要降低剂量。
【帕纳替尼警告和注意事项】
时刻注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。
●充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。
●高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。
●胰腺炎：每月监视血清酯酶；中断或终止帕纳替尼。
●出血：对严重出血中断Iclusig.
●液体潴留：监视患者for液体潴留；中断，reduce，or终止帕纳替尼。
●心律失常：监视心律失常的症状。
●骨髓抑制：血小板减少，中性粒细胞减少，和贫血可能需要中断或减低剂量。每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月和当临床上指示。对ANC<1000/mm3或血小板减少<50,000/mm3中断帕纳替尼。
●肿瘤溶解综合征：开始用帕纳替尼治疗前确保水化和纠正高尿酸水平.
●伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗。
●胚胎-胎儿毒性：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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