2016年3月30日，美国食品与药物管理局（FDA)批准了去纤苷(defibrotide sodium)去纤甘酸用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继发引起的肝静脉闭塞症（VOD）。该药是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。这种病稀有且严重危机生命。

　　HSCT是一些病人治疗某些血液或骨髓癌症的手术。在HSCT过程之前,病人一般接受化疗。肝VOD可发生在接受化疗和HSCT的患者中。肝VOD是一种肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少的状况，这中状况会导致最严重的肝损伤。肝VOD最严重形式是，病人可能发展肾和肺部的衰竭。不足2%的患者在HSCT后会发展成严重的肝VOD，但高达80%的患有严重肝VOD不能存活。

　　肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％.去纤苷酸是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物.近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

　　纤维蛋白酸钠是一种寡核蛋白，与原纤维蛋白溶性物相结合。脱酸钠的化学名称是多脱氧核糖核苷，钠盐。去纤维蛋白多核苷酸钠是主要的多分散的混合物单链多脱氧核糖核苷酸钠盐来自肠道组织的平均加权分子量13-20 kDa的效力27-39和28-38生物单位每毫克由2单独分析测量产品的发布由接触去纤维蛋白多核苷酸钠、血纤维蛋白溶酶、血纤维蛋白溶酶底物。在一个单独使用的小瓶中，有一种透明的淡黄色到棕色，无菌的，无防腐剂的解决方案。

　　警告和预防措施：

　　出血：

　　在肝移植后的VOD患者可能增加出血的风险。不要在活动性出血的病人中使用去纤苷.

　　检测患者在去纤苷上的出血迹象。如果发生出血，请停止或中止使用。

　　伴随有全身抗凝血剂或纤维溶血疗法可能增加出血的风险，在治疗前应停止。考虑推迟

　　去纤苷使用，直到抗凝剂效果有所缓解。

　　过敏反应：

　　包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿在内的超敏反应发生在不到2%的患者中。一名接受过去纤苷的患者报告中曾出现此类过敏反应。检查病人的过敏反应，尤其是在以前有过接触史的情况下。如果出现严重的过敏反应，停止去纤苷,按照治疗标准来治疗，并在症状解决之前检测。

　　最常见的不良反应（发生率为10%，且独立于因果关系）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。严重的潜在副作包括出血和过敏反应。去纤苷不应与有出血并发症或服用血液稀释剂或减少身体的能力形成血栓的其他药物联用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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