阿泊替尼是一种激酶抑制剂，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其以商品名AYVAKITTM上市销售，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。此前，美国FDA曾授予阿泊替尼突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的不可切除性或转移性GIST成人患者。

　　胃肠间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。

　　2020年中国临床肿瘤协会（CSCO）学术年会上公布了抗肿瘤药物阿泊替尼片（Avapritinib，简称“阿泊替尼”）中国I/II期桥接研究取得的积极结果。此项桥接研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。依据I期剂量爬坡研究的初步结果确定II期临床研究的推荐剂量（RP2D）。

　　截至数据截止日期2020年3月31日，共计50例中国患者纳入阿泊替尼的安全性评估，8例携带D842V突变的患者以及23例4L+患者疗效可评估，由研究者依据实体瘤疗效评价标准1.1版(RECIST)进行疗效评估。截至数据截止日期，6例使用阿泊替尼200 mg每日一次治疗，44例使用300 mg每日一次治疗。I期研究中，患者在200 mg和300 mg剂量下对该药均显示出了良好的耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性。在中国GIST患者中的II期研究推荐剂量确定为300 mg，每日一次口服，这与针对晚期GIST全球研究NAVIGATOR I期研究中的数据保持一致。

　　阿泊替尼在携带PDGFRA D842V突变的患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性。在300 mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有5例患者达到了研究者评估的部分缓解，总体缓解率（ORR）为62.5%，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定。阿泊替尼在至少接受过3线既往治疗的（4L+）GIST患者中也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1%。

　　阿泊替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件（TRAE）大部分为1级或2级。最常见的治疗相关TRAE为贫血和血胆红素升高。最常报告的≥3级（均为3级）TRAE为贫血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)在作用机制和临床上有哪些优势？

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