据中国国家药品监督管理局网站公布，拜耳医药的硫酸拉罗替尼胶囊（以下简称“拉罗替尼”）重磅获批，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。NTRK基因融合可见于多种实体瘤类型中，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌等，尤其在一些罕见的癌症，如婴儿纤维肉瘤、类似乳腺分泌性癌、乳腺分泌型癌中，NTRK基因融合的发生率可达90%以上。作为重要的泛瘤种靶点，NTRK基因融合已被确定为成人及儿童多种肿瘤类型的致癌驱动因子。
拉罗替尼是一类高选择性、具有CNS活性的NTRK基因融合抑制剂。2018年拉罗替尼获得FDA上市批准，这是第一个获得FDA批准的不分癌种，只看突变的广谱抗癌靶向药，并且被证明在17种儿童和成人肿瘤中都有效；也是第一个针对NTRK融合突变的靶向药。
2018年2月22日，NEJM正式发表Larotrectinib的综合研究结果。共包括三个临床研究：I期成人，I/II期儿童以及II期青少年和成人，一共55例患者共17种不同类型NTRK融合的恶性肿瘤。结果显示：客观缓解率（ORR）为75%（独立评审）和80%（医生评审）。总体安全性良好，大多为1-2级不良事件。
2020年柳叶刀上发表拉罗替尼临床数据：拉罗替尼治疗NTRK基因融合患者的17种肿瘤的ORR高达79%，其中有一些晚期患者的病灶完全消失。且不论癌种，均有效！
在“肿瘤”这么一大类复杂难缠的疾病中，不同部位疾病由于发病原因的千差万别，驱动基因改变自然是不同的。而拉罗替尼的研发成功是肿瘤治疗从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”演变过程中的重要里程碑，在精准医学领域具有重要的推动作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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