普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667；商品名为Gavreto）是由美国蓝图医药公司（Blueprint Medicines）研发的口服强效小分子RET酪氨酸激酶抑制剂，能特异性地抑制多种类型的RET基因变异，包括RET融合突变。普雷西替尼对RET受体作用的高选择性和目前获批涵盖RET靶点的多激酶TKI相比有着质的飞跃，且不论对MET原发突变抑或RET继发（耐药性）突变均有效，药理研究显示普雷西替尼能有效抑制各种RET突变或者融合驱动的非小细胞肺癌及甲状腺癌细胞的生长。

　　2020年9月4日，美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration,FDA）加速批准全球第二款RET抑制剂——普雷西替尼用于RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，并同时批准了美国生命科技公司(Life Technologies Corporation)基于二代测序法（NGS）的“Oncomine™Dx”靶向检测体外诊断试剂盒（ODxT）作为RET融合的推荐检测方案。

　　FDA批准普雷西替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌这一适应证基于一项名为“ARROW”的注册临床研究。这项多中心、开放标签、多队列的临床试验共纳入114例非小细胞肺癌患者，其中27例为初治患者，87例患者既往接受过含铂方案化疗，所有患者均由NGS，FISH等检测法确认为MET融合阳性，研究主要评价指标为客观缓解率（ORR）及反应持续时间（DoR）。

　　结果揭晓让人振奋，对于初治患者，普雷西替尼的ORR高达70%，其中58%的患者缓解持续时间达6个月以上，更有11%的患者达到完全缓解，可评估患者组群的中位DoR为9个月。对于接受过含铂方案化疗的患者其ORR也可达57%，其中80%的患者缓解持续时间超过6个月，有5.7%的患者达到完全缓解，对于缓解持续时间的评估未能完成，因为可评估的经治患者目前观察到的最短缓解时间也长达15.2个月，其余患者尚处于观察之中。

　　普雷西替尼推荐剂量为400mg口服，每日一次，建议空腹服用(饭前1小时或者饭后两小时)。普雷西替尼观察到的最常见的不良反应包括转氨酶(AST/ALT)升高、贫血、白细胞下降（包括中性粒细胞和淋巴细胞下降）、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、高血压和血小板减少等。其中发生频率最高的不良反应依次为高血压（42%）、乏力（37.8%）和便秘（36%），但乏力和便秘3级以上的严重不良反应频率仅仅为2.3%和1%，值得引起注意的是3级以上高血压事件发生率可达14%，因此用药期间需要密切监测血压并及时进行降压药物干预。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉替尼(PRALSETINIB)相关的注意事项的说明

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