艾曲波帕于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验证实：艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，而血小板减少症是导致患者死亡的主要原因之一。一项2期研究旨在评估艾曲波帕能否缓解低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。

　　该研究是一项单盲、随机、对照性2期试验，纳入了低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30×109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。按照2：1，患者被随机分配至艾曲波帕组（50 mg~300 mg）或安慰剂组，至少治疗24周或直至疾病进展。该研究的第1阶段的主要研究终点是治疗24周内达到血小板缓解的患者比例以及安全性。

　　该研究的第1阶段共纳入90例患者，中位随访期为11周。艾曲波帕组中，28/59（47%）名患者发生了血小板缓解，而安慰剂组中有1/31（3%）的患者发生了血小板缓解。随访期间，21名例患者发生了至少1次严重出血事件（WHO出血评分≥2），安慰剂组中出血患者的比例远高于艾曲波帕组（42%vs 14%）。艾曲波帕组有27（46%）名患者发生了52个3~4级不良反应，而安慰剂组有5名（16%）患者发生了9个不良事件；7/59（12%）名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与，而安慰剂组为5/31（16%）。

　　对于低危MDS和重度血小板减少的患者而言，艾曲波帕有效提高了血小板计数水平，降低了出血事件发生率，耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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