Defitelio(去纤维钠，去纤苷)是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。2016年3月30日，美国FDA批准Defitelio(去纤维钠，去纤苷)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。此前已于2013年10月底在欧盟上市。
基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
使用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。
近年来，多个临床研究结果说明去纤苷Defitelio是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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