Pemazyre(培米替尼pemigatinib)）是一种选择性FGFR1-3抑制剂，可以阻断FGFR1、FGFR2、FGFR3的自身磷酸化及下游信号传导，抑制FGF-FGFR信号通路，抑制肿瘤生长。2018年3月，FDA授予培米替尼罕见病药物资格；2019年2月，培米替尼获得美国FDA突破性疗法认定；2020年4月17日，FDA批准培米替尼片用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合/重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。此后培米替尼陆续在日本、欧洲、中国获批用于上述人群的治疗。

　　培米替尼获得了欧美等监管体系完善的国家/地区药监机构的认可是基于一项名为FIGHT-202的注册临床研究。在这项针对既往接受过至少1线系统性治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者中进行的单臂、开放、多中心的II期研究中，共入组107例携带FGFR2融合或重排的患者，在接受培米替尼治疗后的客观缓解率达35.5%，中位缓解持续时间为7.5个月，中位无进展生存期为6.9个月，总生存期数据尚未成熟，在数据截止日期，中位总生存期是21.1个月。

　　培米替尼在中国大陆获批是基于FIGHT-202的针对中国患者人群II期桥接试验，此研究证实培米替尼在既往接受过一线系统性治疗失败并且携带有FGFR2重排/融合的中国胆管癌患者中同样有效且耐受性良好，未见新的安全性信号。在中国胆管癌受试者中，培米替尼片的肿瘤客观缓解率达50%，中位无进展生存期为6.3个月。

　　中国桥接试验和FIGHT-202研究显示，培米替尼片安全性和耐受性良好，且两项研究中受试者总体不良反应发生比例和类别基本一致，最常见不良事件为高磷酸血症。高磷酸血症是实现FGFR抑制的预期靶向药理学作用，培米替尼是FGFR1/2/3抑制剂，通过抑制FGFR下游信号通路起作用，培米替尼会阻断肾小管中FGF23-FGFR1通路，该通路参与调节尿液的磷酸盐排泄，FGF23-FGFR1通路阻断从而导致高磷血症的发生。高磷酸血症事件通过低磷饮食等临床干预后可快速恢复。与其他FGFR抑制剂研究的观察结果一致，两项研究也报告了指甲毒性和眼部疾病，但该类不良事件没有导致临床后遗症。经过妥善的剂量调整和不良反应的临床管理，大部分不良事件预后良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的不良反应和注意事项说明

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