RET融合基因已经被证明是NSCLC的驱动基因，RET融合在NSCLC中的发生率在2%左右。Selpercatinib(塞尔帕替尼、LOXO-292)是高选择性、强效小分子RET激酶抑制剂。Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001研究旨在评估塞尔帕替尼selpercatinib治疗RET变异肿瘤的疗效和安全性，该项研究的结果证实，塞尔帕替尼用于RET融合阳性NSCLC具有显著和持久的抗肿瘤活性，且不论患者先前是否接受过铂类为基础的化疗。此外，塞尔帕替尼selpercatinib具有良好的安全性和耐受性。
基于LIBRETTO-001研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年5月加速批准塞尔帕替尼上市，用于3种RET变异肿瘤的治疗，包括RET融合阳性NSCLC、RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。
LIBRETTO-001研究共纳入136例RET融合阳性东亚NSCLC患者，在主要分析集中，包括了40例先前接受过铂类为基础化疗的RET融合阳性东亚NSCLC患者，此部分患者的基线特征与主要分析集所有患者（n=105）相似。
经独立评审委员会评估，塞尔帕替尼治疗先前接受过铂类为基础化疗的RET融合阳性东亚NSCLC患者的客观缓解率（ORR）为60%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到；在所有患者中，塞尔帕替尼治疗的ORR为64%，中位DOR为17.5个月。
Selpercatinib（塞尔帕替尼）具有良好的安全性，与先前报道的总体结果一致，未观察到新的安全信号。塞尔帕替尼大多数不良事件为1～2级，只有1.5%（2/136）的东亚患者因治疗相关不良事件停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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