普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667）是一种口服高选择性RET抑制剂抑制剂，同时对RET部分突变如V804M等有效。2020年9月5日，FDA批准蓝图公司（Blueprint Medicines Corporation）开发的RET抑制剂普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667；商品名为Gavreto）上市，用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。(也有媒体报道中文名为：普拉替尼)

　　普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667）是全球上市的第二款RET抑制剂;是FAD批准的第62个小分子激酶抑制剂，也是FDA在2020年批准的第8个小分子激酶抑制剂。（2020年5月8日，FDA加速批准了全球首款RET抑制剂塞尔帕替尼（selpercatinib，LOXO-292，Retevmo）上市）

　　获批历程：

　　2020年5月，普雷西替尼治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请（NDA）和营销授权申请（MAA）已分别被美国FDA和欧洲药监局（EMA）受理。

　　2020年7月，pralsetinib被美国FDA授予了优先审评资格，预计将于2020年11月23日前做出审批决定。

　　2020年7月2日，pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）再次向FDA提交了新药申请，用于新适应症的审批，治疗患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的患者。预计FDA将在2021年2月28日前做出决定。

　　2020年9月5日，pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）提前获批，加速上市！

　　体外数据显示，普雷西替尼显示出优秀的活性和选择性。其对RET及RET-804M、804L、M918T等突变激酶的活性均小于0.5nM，优于之前报道RET抑制剂。在300nM水平上，其对371种激酶的选择性非常优秀；其中，对VEGFR2的选择性超过90倍。

　　动物移植瘤模型数据表明，30mg/kg剂量下，几乎可以完全控制KIF5B-RET及KIF5B-RET-V804L突变肿瘤的生长。

　　临床研究显示，普雷西替尼显示出突出优势：

　　在2020年5月29日ASCO大会上最新公布的I/II ARROW（NCT03037385）期临床试验的更新数据中，显示了普雷西替尼有可能成为治疗RET改变的甲状腺癌患者的最佳疗法，在一线和复发性治疗中均具有持久的疗效。”截至2019年11月18日数据发表时：

　　NSCLC患者中的总体缓解率（ORR）为61％，95％的患者观察到肿瘤缩小，其中14％的患者达到完全缓解！

　　对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）为60％，约98％的患者肿瘤缩小。

　　未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74％，并且100％的患者达到了肿瘤缩小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉替尼(PRALSETINIB)相关的注意事项的说明

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