Pemazyre（pemigatinib培米替尼）通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。也是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。培米替尼适应症：适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。它是一种小分子靶向药物，同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

　　一项I/II期FIGHT-101研究旨在评估FGFR1-3强效选择性抑制剂培米替尼，单药或联合使用治疗携带或不携带FGF/FGFR基因突变、难治性晚期恶性肿瘤的安全性、药代动力学、药效动力学和初步有效性。

　　共128例患者接受培米替尼1-20mg治疗，其中间断治疗（每天一次，治疗两周、停一周）70例，连续治疗58例。没有剂量限制毒性事件出现。剂量≧4mg显示出药理学活性（MTD未达到，RP2D未13.5mg）。最常见的治疗相关紧急不良事件（TEAE）为高磷酸盐血症（75%，3级及以上2.3%），最多的3级及以上TEAE为疲劳（10.2%）。剂量中断、减少、TEAE相关的治疗中止分别在66例（51.6%）、14例（10.9%）、13例（10.2%）患者中出现。共有12例患者达到PR，其中胆管癌5例，头颈部肿瘤、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发纤维星形细胞瘤、NSCLC各1例，中位DOR为7.3个月。FGFR融合/重排患者的ORR率最高（n=5,25%），其次为FGFR突变患者（n=3,23.1%）。

　　培米替尼有着可管理的安全谱、药代动力学及临床活性，在FGFR融合/重排和突变驱动肿瘤中显示出治疗响应。这些结果推动了胆管癌的注册研究和II/III期多癌种研究，也证实了精准治疗可带来的获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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