米哚妥林/Midostaurin(RYDAPT)是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种激酶，包括原癌基因c-Kit（KIT）、血小板衍生生长因子（PDGFR）-α/-β、蛋白激酶C（PKC）、脾相关酪氨酸激酶（SYK）、细胞Src激酶（SRC）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1/-2，起初作为星形孢菌素的替代化合物开发用于抑制PKC。

　　一项研究比较了米哚妥林和克拉屈滨对晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)患者的疗效。AdvSM患者(n=139)仅接受米哚妥林(n=63,45%)、仅克拉屈滨(n=23,17%)或序贯治疗（米哚妥林-克拉屈滨，n=30,57%；克拉屈滨-米哚妥林,n=23,43%)。通过突变调整风险评分（MARS）评估预后。除了比较Midostaurin和克拉屈滨对反应（如器官功能障碍、骨髓肥大细胞[MC]浸润和类胰蛋白酶）、总生存期(OS)和无白血病生存期的疗效外，我们还关注治疗对涉及非MC谱系，例如单核细胞或嗜酸性粒细胞，并且KITD816V表达等位基因负荷。

　　仅Midostaurin优于仅克拉屈滨，其对MC和非MC谱系的反应具有显着改善的OS（中位数4.2v1.9年，P=.033）和无白血病生存期（2.7v1.3年，P=.044）基于对MARS中包含的参数的倾向得分加权分析。Midostaurin弥补了克拉屈滨在一线和二线治疗中的较差疗效。在任何线的米哚妥林上，嗜酸性粒细胞增多的反应并没有改善其基线不良预后影响，而单核细胞增多症的反应被证明是一个积极的治疗参数。多变量分析允许通过结合MARS和在第6个月降低≥25%的KITD816V表达的等位基因负荷（中位OS未达到v3.0年v1.0年；P<.001)。

　　在这项基于注册的分析中，米哚妥林在AdvSM患者中的疗效优于克拉屈滨。在米哚妥林治疗的患者中，基线MARS和分子反应的组合为OS提供了令人信服的三层风险分类(MARSv2.0)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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