格拉吉布(GLASDEGIB/DAURISMO)是一种研究性口服疗法药物，它抑制SMO受体，从而破坏hedgehog(Hh)信号转导通路。报告的结果来自一项多中心、随机的第二阶段研究，其中包括不符合加强化疗的条件的132名先前未治疗的AML或高危MDS患者。患者接受LDAC 20 mg皮下注射，每日2次，共10天，且每天口服格拉吉布100 mg，或单独使用LDAC。本研究的主要终点是总生存期（OS）。
结果表明,相比仅供病人服用LDAC(n=44)(HR:0.501,80%CI:0.501,0.654,log-rank检验p=0.0003)的总生存期中值为4.9个月(80%CI:3.5,6.0)，而病人服用格拉吉布+LDAC(n=88)的总生存期中值是8.8个月(80%CI:6.9,9.9)。与仅用LDAC治疗的患者相比，用格拉吉布+LDAC治疗的患者中，低血量和胃肠道毒性的发生率更高。与LDAC(12.2%)相比，使用格拉吉布+LDAC(3.6%)治疗的患者血液感染较少。
格拉吉布+LDAC组患者的味觉扭曲程度增加(23.8%)，肌肉痉挛(20.2%)，头发变薄或脱落(10.2%)。在接受格拉吉布+LDAC(36.9%)的患者中，与LDAC(26.8%)相比，发热性中性粒细胞减少症的严重程度也更为常见。两组中最常见的死亡原因是疾病的恶化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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