诺西那生钠(Nusinersen)是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，此处正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
在临床试验项目中，诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。诺西那生钠注射液组最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘。严重不良反应肺不张在接受诺西那生钠注射液治疗的患者中更为常见。ASO给药后出现凝血异常和血小板减少，包括急性重度血小板减少。患者可能有增加出血并发症的风险。在有些ASO给药后曾观察到肾毒性。诺西那生钠注射液由肾脏排泄。
诺西那生钠注射液获得国家药品监督管理局批准，是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证实了诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿的疗效。NURTURE研究对象为首次服药时年龄不超过6周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有SMA，但在首次治疗时尚未出现任何症状。NURTURE研究数据显示，更早接受治疗将使SMA症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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