去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应，但没有显著的全身抗凝作用。
基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
使用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是目前用于预防和治疗 HSCT 后 HSOS 最安全有效的药物，可以有效提高患者 100 d 生存率和完全缓解率，是美国唯一批准的用于治疗成人和儿童 HSCT 后伴有肾 / 肺功能障碍的 HSOS 的药物，疗效明确，但其在轻中症患者中的应用尚未达成明确共识，虽然去纤苷预防 HSOS 的疗效仍在研究中，已经显示出其在预防儿童 HSOS 的光明前景，下一步的研究将确定其在治疗轻中症 HSOS 以及预防成人和儿童 HSOS 中的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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