2022年5月25日，美国食品药品监督管理局（the Food and Drug Administration）批准艾伏尼布(Ivosidenib/Tibsovo,Servier Pharmaceuticals LLC)联合阿扎胞苷用于携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的、75岁以上或因合并症无法使用强化诱导化疗的、新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。

　　该适应症的批准主要基于一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究（AG120-C-009，NCT03173248），该研究纳入了146例携带IDH1突变的新诊断的AML患者。这些患者至少符合以下标准之一：75岁或以上，基线ECOG体能状态评分2，严重心脏或肺部疾病，总胆红素＞1.5ULN，肌酐清除率＜45 mL/min，或其他合并症。

　　这些患者按照1：1随机化分组，分别接受治疗方案如下：干预组（N=72）：艾伏尼布（500mg，每日1次口服）+阿扎胞苷（75mg/m2，每日1次口服，Days 1-7/28天1周期，Days 1-5和8-9/28天1周期）联合治疗；对照组（N=74）：安慰剂（每日1次口服）+阿扎胞苷（75mg/m2，每日1次口服，Days 1-7/28天1周期，Days 1-5和8-9/28天1周期）联合治疗；直到疾病进展、不可接受的毒性或造血干细胞移植（HSCT）。

　　基于无事件生存期(EFS)、总生存期(OS)、完全缓解率和持续时间的改善，来确定疗效。

　　EFS定义为从随机化分组至治疗失败、缓解复发或任意原因死亡的时间，以先发生者为准。

　　治疗失败定义为治疗24周时疗效评估未达到CR。

　　EFS事件发生率：艾伏尼布+阿扎胞苷组65%，安慰剂+阿扎胞苷组84%；

　　艾伏尼布+阿扎胞苷组患者的EFS获得具有显著统计学意义的改善（HR 0.35;95%CI:0.17,0.72,p=0.0038）。

　　中位OS：艾伏尼布+阿扎胞苷组24.0个月(95%CI:11.3,34.1)，安慰剂+阿扎胞苷组7.9个月(95%CI:4.1,11.3)；

　　艾伏尼布+阿扎胞苷组患者的OS获得具有显著统计学意义的改善（HR 0.44;95%CI:0.27,0.73;p=0.0010）。

　　完全缓解（CR）率：艾伏尼布+阿扎胞苷组47%(95%CI:35%,59%)，安慰剂+阿扎胞苷组15%(95%CI:8%,25%)；

　　中位完全缓解持续时间：艾伏尼布+阿扎胞苷组NE(95%CI:13.0,NE)，安慰剂+阿扎胞苷组11.2个月(95%CI:3.2,NE)。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷或作为单药治疗最常见的不良反应（在任何试验中发生率≥25%）是腹泻、疲劳、水肿、恶心、呕吐、食欲下降、白细胞计数增多、关节痛、呼吸困难、腹痛、粘膜炎、皮疹、心电图QT间期延长、分化综合征和肌痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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